플랫폼 기술 보유 '신약개발' 집중…항체융합단백질 부문 세계적 기술력

바이오산업 글로벌 리더 성장 목표…"생명 살리고 건강한 삶 제공 할 것“



지난해 실적이 적자를 기록했음에도 불구하고 기업에 대한 평가는 긍정적 기조다. 기대감의 근원에는 기술력이 뒷받침되고 있다는 분석이다. 항체융합단백질 부문에서 세계적 기술력을 보유하고 있는 바이오 의약품 전문 연구개발 벤처인 '제넥신'의 이야기다.  


모멘텀은 지난 연말 중국 기업과의 대규모 계약 체결 소식이었다. 제넥신은 중국 아이맵 바이오파마(I-Map BioPharma)와 6000억원 규모의 '하이루킨' 기술이전 계약을 체결했다. 면역세포 성장 및 활성화 물질인 '인터루킨7'과 지속형기술 하이브리드 Fc 융합기술(hyFc)'인 '하이루킨'의 중국전역에 대한 독점적 개발권과 판매 권리를 이전했다. 



5-제넥신 연구시설 모습. 코리아바이오파크 내 4개 층을 사용 중인 제넥신은 동물실험실과 체력단련실, 카페와 라운지 등을 갖추고 있다. 사진은 연구시설 모습. <사진=제넥신 제공>



"흑자를 내려면 제품을 팔아야 합니다. 제넥신은 벤처업체로 모든 제품이 개발 중입니다. 아직은 사업화 초기 단계이기 때문에 지난해 실적은 여전히 적자입니다. 하지만 언제든 도약이 가능한 회사이기에 기업에 대한 가능성을 긍정적으로 평가하는 것이 아닐까 합니다."


박전의 개발실 임상운영 1팀 부장과 황윤영 임상개발실 부장은 제넥신의 경쟁력으로 기술력을 꼽았다. 이번 중국과의 기술이전은 제넥신의 기술이 꽃 피우는 시작일 뿐이라 자부한다. 



부작용 없는 자궁경부전암 치료 백신 개발···글로벌 임상 '순항'



박 부장은 벤처기업인 제넥신의 원동력은 연구개발에 있다며 이를 바탕으로 언제든 도약이 가능한 회사이기도 하다고 말했다. <사진=박은희 기자>



제넥신의 기술력은 20년 R&D(연구개발)를 바탕으로 한다. 혁신적인 면역 치료 약물과 차세대 항체융합 단백질에 대한 연구 결과가 빛을 내고 있다. 


주력 의약품은 글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(CoGIB)의 지원을 받고 있는 자궁경부 전암 치료제 '패피트롤(GX-188E)'이 있다. 또 최근 기술이전 한 면역항암제 '하이루킨(GX-I7)'과 지속형 성장호르몬 제제인 '하이트로핀(GX-H9)' 등이 있다.  


GX-188E는 제넥신이 독자 개발한 DNA 치료 백신으로 자궁경부 전암 치료제다. 현재 유럽과 한국에서 임상 2b가 진행 중이다. 자궁경부 전암은 인유두종 바이러스(HPV)의 만성 감염에 의해 발병하는데 성관계로 인해 가장 흔하게 감염되는 바이러스이다. 


자궁경부 전암은 질병의 진행 정도에 따라 1~3단계로 나뉘며 2단계 이상의 경우 자궁경부 병변을 절제해 제거하는 수술만이 유일한 치료법으로 알려져 있다. 


박 부장은 "자궁경부암 예방백신이 HVP 감염 전에 맞는다면 GX-188E는 감염 후에 투여하는 치료 백신이다. 자궁경부암은 다른 암과 다르게 자궁경부 전암 단계가 있다. 암이 되기 전 단계로 수술로 제거가 가능한데 유산, 조산, 미숙아 출산 등의 부작용이 있다"며 "GX-188E는 수술 부작용을 피하고 암으로 진행되는 것을 막을 수 있다"고 말했다. 


수술이 필요 없는 GX-188E는 3회 접종으로 자궁경부 전암을 치료할 수 있다. 1차 접종 4주 후 2차를 맞고, 8주 후 마지막 접종을 하면 된다. 현재 자궁경부 전암 환자들을 대상으로 다국가 위약 대조 임상 2상을 진행 중이다. 


황 부장은 "미국 이노비오가 자궁경부 전암 치료용 백신의 임상시험을 시작한 시점은 우리 보다 4년 정도 앞섰다. 최근 임상 3상을 한다고 발표하기도 했다. 하지만 지금까지 확인된 자료로는 GX-188E의 효능이 더 좋은 것으로 판단하고 있다"고 밝혔다. 


이어 그는 "GX-188E 임상 2상에 대한 결과가 좋은 반응을 보이고 있다. 일부에서 한국만을 대상으로 한 임상이라는 지적이 있어 국내 임상 2상 이후 유럽 환자들을 위주로 하는 글로벌 임상을 진행 중"이라고 덧붙였다. 


박 부장은 "전 세계에서 매년 약 27만 여명의 여성이 자궁경부암으로 사망한다. 더욱이 자궁경부암 예방 백신이 만들어진지 오래 됐지만 비용 또는 부작용에 대한 염려 등의 문제로 접종률도 높지 않다"며 "GX-188E는 불특정 다수가 아닌 환자들에게만 선택적으로 투여함으로써 사회적 비용도 줄일 수 있다"고 설명했다. 


면역항암제 파이프라인의 부상···"암세포 죽이고, 키 늘리고"



황 부장은 지난해 중국과 체결한 기술이전과 관련해 "중국이 의약품 시장에서 차지하는 포지션이 큰 편이 아니다. 그럼에도 기대가 큰 만큼 더 큰 시장인 유럽, 미국 등에서 기술이전이 이뤄질 경우 그 영향력은 더 커질 수 있다"고 자신했다. <사진=박은희 기자>



면역항암제 GX-I7은 면역항암시장에서 주목받는 기대주다. 최근 항암제 개발은 효능의 한계를 보완하기 위한 면역관문억제제들과 병용연구가 대세를 이루는 가운데 GX-17이 그 역할을 톡톡히 할 것으로 예상되기 때문이다. 


면역관문억제제는 면역세포인 T세포의 공격으로부터 암세포가 살아남기 위해 작동시키는 면역회피기전을 차단해 T세포가 암세포를 죽이도록 한다.


박 부장은 "암 치료 시 T세포의 중요성이 커지고 있다. T세포의 숫자를 늘려야 하는데 GX-I7은 건강한 T세포를 만드는 데 도움을 준다. 보조이지만 필수만큼 중요한 역할을 한다"며 "이런 이유로 GX-I7에 대해 다국적 기업들의 관심이 높다"고 말했다. 


황 부장도 "종양은 일종의 방어막(면역회피 기전)을 쳐서 T세포가 종양 내로 못 들어 오게 한다. 면역관문억제제는 그 기전을 제거하여 T세포가 종양으로 들어갈 수 있도록 유도한다. 암 환자는 이미 방사선/항암제 치료로 인해 체내 T세포가 많이 부족한데, GX-I7을 투여하면 환자의 T세포의 양을 크게 올려줄 수 있다. 두 약이 합쳐지면 시너지 효과가 커진다"고 덧붙였다. 


현재 건강성인을 대상으로 한 임상 1상을 마치고 고형암 대상 1b 진행 및 악성뇌종양을 대상으로 한 1b/2a 임상승인을 받은 상태다. 


박 부장은 "지금까지 개발되고 있는 면역항암제는 모두 T세포의 기능을 활성화하는 기전인데 T세포 수를 늘리는 면역항암제는 없다"며 "GX-I7은 T세포 자체를 증가시키기 때문에 다른 항암제와 같이 투여하는 병용요법에서도 효능을 볼 수 있다"고 피력했다. 


지속형 성장호르몬인 GX-H9도 제넥신의 주력 제품 중 하나다. 매일 한 번 맞는 피하주사제형 성장호르몬의 투여 간격을 1주 혹은 2주 1회로 연장가능하다. 주 치료 대상이 소아인 것을 감안하면 환자 편의성은 개선하면서도 효과는 유지시킬 수 있는 장점을 지녔다. 


현재 유럽과 한국에서 임상 2상을 마무리 중이며, 올해 내 미국 FDA 임상 3상 승인을 목표로 하고 있다. 


황 부장은 "성장호르몬제의 특성상 5~12세 어린이가 주된 치료 대상으로 평균 치료 기간이 2~7년에 달한다. 매일 맞아야 하는 번거로움을 최대한 줄이면서도 성장 효과는 낼 수 있도록 연구 개발 중"이라고 말했다. 


"지속적인 투자와 관심 있어야 신약 혁신 강국 가능"



제넥신은 백신연구 전문가인 성영철 POSTECH 교수가 설립한 벤처회사로 지난 20년간 R&D에 집중하며 혁신신약을 개발 중이다. 박전의 개발실 임상운영 1팀장과 황윤영 임상개발실 부장은 많은 실패를 통해 배운 노하우가 지금의 제넥신을 만들었다 말한다. <사진=박은희 기자>



"직원 대다수가 R&D에 집중합니다. 영업과 생산부서는 없습니다. 연구개발 기업의 본분에 집중했기에 약이 없는 약을 만들 수 있었다고 생각합니다." 박 부장과 황 부장은 제넥신의 미래를 밝게 기대하면서도 유전자 치료제 개발을 위한 발전안도 제시했다.  


박 부장은 "법제처, 중앙 기관 방문, 민원 상담 등을 통해 극복을 하고 있지만 생명윤리법 개정안 통과까지 어려움이 많았다"며 "대부분의 임상기관 병원들이 유전자치료제 기관으로 등록돼 있지 않을 뿐 아니라 어느 부서에서 진행할지와 담당자가 결정되지 않아 임상 진행을 위해 연구자와 긴밀하게 병원을 설득하면서 진행해 나갔다"고 토로했다. 


황 부장은 "개발초기 가이드가 부족해 어려움이 있었다. 현재는 식약처도 국민에게 새로운 치료법을 제시하는데 함께 공감하며 관련 가이드를 만들어 나가고 있다."고 덧붙였다. 


정부의 아낌없는 지원 필요성도 강조했다. 박 부장은 "코디네이팅센터가 진행한 바이오 코리아를 통해 홍보, 사업화 지원 등을 받았다. 미니워크숍에서는 여러 기관과 교류하며 생각지 못한 의견을 듣고 많은 도움을 받았다"며 "후발 기업에게도 도움이 될 다양한 정책이 마련되길 기대해 본다"고 말했다. 



황 부장과 박 부장은 "제넥신은 약이 없는 질병에 약을 제공해 생명을 살리고 건강한 삶의 제공을 목표로 한다"고 힘줄어 말한다. <사진=박은희 기자>






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카티스템 경험 살려 시장 선도
정미현 부서장 "독점 아닌 전체 상향평준화 통해 신약 개발 활성화"

남혁준 부서장 "환자 생명과 직결, 생산부터 출고까지 철저한 관리 필수"



"임상시험 결과가 좋은 치료제보다 환자에게 희망이 되어줄 치료제를 만드는 것이 우리의 역할입니다."


개인 맞춤형 치료제 중심으로 활발하게 연구개발이 이뤄지고 있는 신약 개발 시장. 난치병과 희귀질환 환자에게 새로운 희망메시지가 되고 있다. 


2003년 입사 후 카티스템을 시작으로 메디포스트의 글로벌임상과 인허가를 책임지고 있는 정미현 개발부 부서장



메디포스트(대표 양윤선)는 줄기세포를 이용해 우수한 치료 효과뿐 아니라 상용화와 보급화의 단점까지 극복할 치료제 개발을 목표로 한다. 유일한 기술력이 아닌 전체적 상향 평준화를 통해 소비자의 선택폭을 넓히고 부담을 줄여 직접 느끼는 '체감도'를 높이는 것이다.


정미현 메디포스트 개발부 부서장은 "신약 개발 시장의 전체적 경쟁력 상승이 환자에게 희망이 되고, 이는 다시 사회의 희망으로 이어지는 선순환 구조가 만들어질 것"이라고 말했다.


無에서 만들어간 가이드라인



정미현 부서장은 치료효과뿐만 아니라 종합적인 시야와 계획이 필요하다고 강조한다.



퇴행성관절염 치료제로써 메디포스트의 대표 치료제인 '카티스템'은 우리나라 신약의 모든 '최초' 수식어를 가졌다고 해도 과언이 아니다. 먼저 주목받는 점은 줄기세포 치료제 최초로 국내 '임상시험계획(Investigational New Drug Application, 이하 IND)'을 승인받은 것이다.


정 부서장은 "2002년 IND가 국내에 처음 도입되었고, 당시 제대로 된 가이드라인이 없던 상황이었기 때문에 공부하며 카티스템을 준비했다"며 "짧은 시간이었지만 틀을 갖춰간 결과, 2005년 승인을 받을 수 있었다"고 말했다.


카티스템은 2011년 2월 국내 줄기세포치료제 최초로 단독으로 미국 FDA 임상시험 승인을 받고, 그 다음해 2012년 1월 동종 줄기세포치료제 최초로 식품의약품안전처 품목허가를 받는 등 연이은 성과를 냈다. 


메디포스트는 글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(CoGIB)와 미국을 비롯해 일본에서 임상시험을 진행 준비하며 글로벌 진출에도 박차를 가하고 있다.  


정 부서장은 "미국, 일본 등 각 국가별 합리적인 기준과 시스템을 보유하고 있고, 이를 파악하는 것이 중요하다"며 "규정은 물론 생활습관, 인구 비율 등 민족적 특징이나 정서까지 고려해야 한다"고 말했다.


글로벌 시장 진출 시 국가별로 시스템과 기준이 달라 각각의 기준에 맞춰 데이터와 서류를 준비하는 것이 필수다. 하지만 좋은 연구 결과를 내고도 국제 인허가 기준을 잘 몰라 낭패를 보는 연구자와 기업도 다수다. 


정 부서장은 이들에게 '교류'를 적극 추천한다. 그는 "대규모 학회나 워크샵을 통해 최신의 경향 및 규제경향의 정보를 얻는 장점이 있지만, 경험이 많지 않은 개발사에겐 실무 적용하는데 있어 상대적으로 거리감이 있을 수 있다"라며 "CoGIB에서 운영 중인 '미니워크숍'이나 각 분과별 전문가로 구성된 식품의약품안전처와 민간 개발사들의 협의체인 '다이나믹 바이오' 등 소규모 네트워크에 참가하는 것 자체로 최신 동향 파악과 가이드라인 공부 등 많은 도움이 될 것"이라고 조언했다.


특히 그는 "당장의 효과만 보고 개발에 뛰어들어서는 안되고, 실제로 대상 질환의 매카니즘 특성, 기존 치료제 현황, 임상에서 적용가능성 등을 고려하여 시장진출 가능성이 있는지 꼭 고려해야한다"며 "먼저 정확하고 구체적인 목표를 설정하고 계획에 맞는 준비를 해나가는 것이 필수"라고 강조했다.


확대되는 질환을 막기 위한 줄기세포치료제 必





현재 난치병 치료가 어려운 이유 중 하나는 복잡한 매커니즘을 가지고 있다는 것이다. 이에 다양한 치료방법 시도되지만 원인 치료가 되지 못해 완치가 어렵다는 한계점이 있다.


카티스템의 가장 큰 특징은 줄기세포의 재생 능력을 기술로 활용하여 개발된 치료라는 점이다. 퇴행성 관절염은 증상이 심화되면 인공관절 치료를 받아야하기 때문에 질환 진행을 억제하는 것 뿐 만 아니라 손상된 연골을 재생함으로써 근본적인 치료가 되는 것이 중요하다. 


지난해 카티스템 매출은 94억원 정도로, 전년보다 67%p 정도 증가했다. 카티스템을 사용하는 병원 수는 2015년 250개에서 지난해 4분기 430개로 늘었다. 카티스템을 사용한 수술건수도 2016년 1분기에 456건에서 지난해 4분기 744건으로 증가했다. 이러한 시장 성장세를 통해 카티스템은 환자가 느끼는 불편함보다 치료효과로 인한 이익이 더 상회한다는 평가를 받고 있다.


퇴행성 질환 중 가장 대표적으로 꼽히는 '알츠하이머'는 고령화가 급속하게 진행됨에 따라 치료제의 개발이 무엇보다고 시급하다. 굴지의 글로벌 제약사에서 개발하고 있는 신약들이 임상시험에서 실패함에 따라 줄기세포를 이용한 치료제의 개발이 더욱 절실하다. 현재 메디포스트는 알츠하이머 치료제로 '뉴로스템' 임상 1, 2a상 시험을 진행 중이며, 줄기세포 특유의 칵테일 효과를 통한 다각도의 접근으로 해결가능성을 높여가고 있다.


제대로 성장하지 못한 '미숙아'의 경우 시간을 놓치면 치명적이다. 마찬가지로 임상 2상시험을 진행 중인 '뉴모스템'은 미숙아 기관지폐이형증의 예방 및 치료를 목적으로 임상을 진행하고 있다. 메디포스트는 현재 초극소미숙아를 대상으로 뉴모스템의 임상을 진행 중이며 대조군 대비 유효성 결과에서 통계적 유의성을 확보하는데 주력 중이다. 미숙아 기관지폐이형증의 경우 희귀질환이기 때문에 조건부승인이 가능하다.


임상시험이 품목허가 전 가장 큰 허들이라면 품목허가 후엔 '약가'가 있다. 현재 국내 약가는 해외 신약 약가에 비해 낮은 수준이다. 이는 해외 진출 시 가격 경쟁력에서 불리하게 작용한다.


여기에 세포치료제의 경우 아이러니하게도 신약이 될 수 없다. 정 부서장은 "세포치료제는 기존 생물이 가진 세포 자체를 이용하기 때문에 약사법에서 정의한 신약에 포함되지 않는다"며 "사실상 신약 개발과 같은 투자와 노력이 필요하기에 이를 제도적으로 보완해줄 수 있다면 세포치료제 시장이 탄력을 받을 것"이라고 설명했다.


세포치료제 GMP 구로 공장···"생산부터 관리까지 원스톱"



생산부터 품질관리까지 철저한 시스템 아래 관리되고 있는 메디포스트 구로 GMP 공장. 남혁준 부서장은 사소한 것 하나 놓치지 않는다.



"줄기세포치료제는 환자의 생명과 직결됩니다. 세포만 존재해야 하며 어떤 균도 있어서는 안 됩니다. 그만큼 생산부터 출고까지 철저한 품질관리가 필수적입니다."


서울 구로 디지털1단지 내에 자리한 세포치료제 GMP(우수의약품 제조품질관리기준) 공장. 세포치료제의 생산부터 품질관리까지 모두 이뤄지는 곳이다. 


남혁준 부서장은 "배양과정에서 줄기세포의 성질이 변하면 치료제로 역할을 할 수 없다. 줄기세포 분리부터 배양, 보관까지 관리가 필요하다"며 "식품의약품안전처 및 의약품실사상호협력기구의 GMP 기준에 적합한 의약품 제조 시설을 갖추고 있다"고 강조했다. 


이곳에서는 제조관리, 품질관리, 안정성 시험 등이 이뤄진다. 가장 중요한 제조관리에서는 공정, 위생, 시설, 보관 등의 업무가 포함된다. 현재 44명의 직원이 제조, 품질, 시설, 보관 및 원자재, 품질보증 등 업무에 배치돼 있다. 


남 부서장은 "줄기세포 분리, 대량 증식, 생존율 유지, 세포 속성 유지 동결과 관련된 독자적 기술을 보유하고 있다"며 "장기 재생 치료에 쓰이는 주성분 세포를 제조, 보관, 출고한다"고 말했다. 



메디포스트 구로 GMP 공장은 철저한 관리 속 치료제의 최상의 품질을 유지한다.



공장 구역별로는 무균제조구역은 무균작업실과 무균배양실을 각각 구분해 교차오염을 최소화하며, 무균준비구역에는 중앙 모니터링 시스템을 설치해 무균제조구역의 차압 및 온·습도를 유지·관리한다. 


또 무균시험구역에서는 무균시험과 기타 외래서 오염원 시험을 위해 구분된 무균시험실을 설치해 교차오염을 최소화한다. 


시스템도 전문적이다. 제고 구역과 시험구역 등에는 총 11기의 공기조화기를 가동해 온·습도를 유지하며, 전용의 공기조화 시스템을 이용한 전용 청정실을 구비해 원료에 따른 교차 오염도 원천적으로 차단한다. 


수처리시스템을 통해서는 정제수 제조·분배 시스템을 설치해 제조 시에 안정된 정제수를 공급하며, 세포배양시스템에서는 총 58기의 세포배양기를 이용해 안정적으로 대량의 세포를 배양한다. 세포 보관은 진공 배관 시스템으로 안정적으로 유지·관리한다. 


이곳에서 생산되는 대표적인 세포치료제는 카티스템과 임상시험용 뉴로스템, 뉴모스템 등이다. 


카티스템은 병원 요청과 동시에 생산에 들어간다. 기증받은 제대혈에서 줄기세포를 분리해 배양, 효소처리 및 세포수집, 세척·충진·밀봉 등의 과정을 거쳐 완제품을 생산해 병원으로 보낸다.  


남 부서장은 "관절염 치료제 시장은 크지만 그만큼 치료제도 많이 나와 있는 상황이다. 카티스템은 퇴행성관절염 환자 중 인공관절을 삽입하기 전 단계를 타깃으로 하고 있다"며 "의사와 환자들 사이에서 카티스템의 안전성과 효과에 대한 신뢰가 높아지고 있다. 빨라지는 고령화도 카티스템의 수요를 늘리고 있는 것으로 보인다"고 밝혔다. 


이와 함께 최근 새로 개발 중인 고효능 차세대 줄기세포 '스멉-셀(SMUP-CELL)도 시험 생산을 시작했다. 배양 등 공정 과정을 축소해 환자의 대기시간을 줄일 수 있는 장점을 지녔다. 


남 부서장은 "뉴모스템은 미숙아를 대상으로 하는 만큼 임상시험도 긴급하게 진행될 때가 종종 있다. 이럴 경우 1~2일 만에 치료제를 만들어 제공한다"고 말했다. 



메디포스트 치료제의 품질은 구로 GMP 공장이 책임진다.



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세계최초 세포 매개성 유전자 골관절염 치료제 국내 시판 '흥행'

김수정 코오롱생명과학 바이오신약연구소장 "신약개발 공감대로 규제 허들 통과···과학자도 법 알아야"



"유전자 치료제는 치료제가 없던 분야에 의학적 기회를 제공하고, 사회적으로 새로운 시장을 열어줍니다. 이 분야는 경쟁이 아니라 선도해 가야죠."


'인보사®-케이주(INVOSSA·이하 인보사)'의 등장은 화려했다. 인보사는 세계최초 세포 매개성 유전자 골관절염 치료제다. 임상을 거칠 때마다 세간의 주목을 받았다. 지난 7월 인보사 국내시판이 확정되자 의료시장과 더불어 주식시장도 흥분했다. 인보사 공동 개발사 '티슈진(대표 이우석)'은 시가 총액 6위의 거대주로 11월 6일 코스닥에 입성했다. 관절염 관련 병원은 인보사를 앞세워 홍보에 나섰고, 환자들의 관심이 몰렸다.


인보사 개발 측에 따르면, 연골이 손상돼 만성적인 염증으로 고통 받는 골관절염 환자 수는 전 세계 1억5000만명, 국내 500만 명으로 추산된다. 이 가운데 2~300만 명이 중증환자로 인보사 치료대상 환자로 파악된다. 골관절염은 대중적인 질환인데 그동안 근본적 치료제가 없었다.


인보사는 정상 동종 연골세포와 다기능 싸이토카인 'TGF-β1' 유전자를 도입한 동종 연골세포로 구성된 골관절염 치료제이다. 식품안전품의약처는 인보사가 관절염 환자의 통증과 기능 개선 효과를 볼 수 있음을 확인하고 시판을 허가했다. 유전자 치료제에 긴 세월의 공을 들인 제약사에겐 천상의 나팔소리였다.


인보사의 탄생에는 코오롱 그룹(회장 이웅렬)의 유전자 신약개발사 '티슈진'과 '코오롱생명과학(대표 이우석)'이 있다. 티슈진은 미국에서 임상3상을 진행 중이고, 아시아 개발 및 판매를 코오롱생명과학이 맡고 있다.


인보사의 국내 개발을 진행해 출시를 성공시키고, 또 다른 신약 개발을 지휘하고 있는 김수정 코오롱생명과학 바이오신약연구소장은 신약 출시에 대해 "유전자 치료제로 노년층 대부분이 겪는 퇴행성 관절염을 치료할 수 있다는 것이 인보사 등장의 가장 큰 의미"라고 밝혔다.


'인보사'의 국내 출시를 주도한 김수정 코오롱생명과학 바이오신약연구소장. 김 소장은 서울대 미생물학 박사를 마치고 미 존스홉킨스대에서 박사후 연구원을 했다. 바이로메드에서 10 여 년간 유전자치료제 연구개발을 했고 코오롱 생명과학에는 2010년 합류했다. <사진=윤병철 기자>



1000억 든 19년 공···유전자 신약 성공 향한 오너와 구성원 믿음 없다면 불가능



인보사는 1999년 티슈진에서 개발이 시작됐다. 당시 내부에서는 유전자 치료제를 향한 항해에 반대가 심했다고 전해진다. 90년대 초 의학계에 유전물질을 약으로 사용하는 사례와 개념이 제안됐지만, 안전에 대한 우려가 컸다. 부작용으로 사망한 사례도 발생해 유전자 치료 관련 규제가 강했다.

우려를 뚫고 항해에 나선 인보사도 안전성을 입증하는데 애를 많이 먹었다. 초기에는 관련부처에 그 개념을 이해시키기도 어려웠다. 신약은 도움 될 만한 데이터가 적고 시뮬레이션의 복잡성도 커, 실제 임상 데이터를 쌓아가며 문제점을 극복할 수밖에 없었다.


비록 출발이 서구보다 늦었지만, 개발을 포기하지 않은 덕에 올해 인보사가 출시될 수 있었다. 그 기간이 19년, 아기가 성인 될 세월이다. 개발과 임상을 거치는 동안 쓰인 자금이 1000억원은 넘는다고 김 소장은 밝혔다.


그는 "임상 결과가 생각보다 늦게 나온다. 시간도 그렇지만 임상에, 생산에, 임상3상 이상 진행될수록 기하급수적으로 투자가 필요하더라. 신약 개발하는 벤처 제약사 정말 존경한다. 오너 의지가 없다면 시작도 못할 일"이라며 "입사부터 20년간 온 청춘을 인보사에 바친 직원도 있다. 임직원이 일치된 믿음 없이는 그렇게 긴 시간을 견디며, 수많은 협력 기관사를 리드하지 못한다"고 소회했다.


유전자 관절염 치료제 인보사®-케이주 <사진=코오롱생명과학 제공>



신약개발에 CoGIB 등 협력기관 도움 커···신약 개발 공감대 얻어 '규제 허들' 극복



김 소장은 신약 개발을 대규모 오케스트라 공연에 비유했다. 임상과 평가를 위해 병원과 연구소도 협력했고, 국가 먹거리 창출이라는 대의로 정부 기관도 지원을 아끼지 않았다. 인보사는 태동부터 복지부와 산자부 등의 지원이 있어왔고, 현재는 '글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(센터장 대행 차기원·이하 CoGIB)'의 도움을 받고 있다.


CoGIB은 과학기술정보통신부(장관 유영민)와 보건복지부(장관 박능후)가 공동으로 추진하는 '글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업'을 통해 신약개발 비용과 임상자문, 홍보 등을 지원해 왔다. 김 소장은 "많은 협력지원 가운데 CoGIB이 특히, 기업 입장을 대외에 잘 전달하려는 노력이 돋보였고, 성과도 크다"고 평했다.


인보사가 그동안 정부 지원을 받은 비율은 총 투자금의 10% 정도. 그는 "초기 연구개발에 많은 도움이 되었고, 또 정부 지원이라는 타이틀은 외부에서 볼 때 좋은 인증"이라고 정부 지원에 고마움을 표시했다.


인보사에는 살아있는 '인간연골세포'가 함유됐다. <사진=윤병철 기자>



더불어 김 소장은 범 생명공학계의 도움으로 절체절명의 위기를 극복한 순간도 털어놨다.


2014년 말, 김 소장은 신약개발에 의지가 있던 식약처와 '마중물사업' 등으로 긴밀히 소통하며 인보사의 품목허가를 논의하고 있었다. 당시 생명윤리법은 47조를 통해 '유전질환이나 암 등 생명을 위협하는 병이면서 다른 치료법이 없는 경우로 유전자 치료를 제한한다'는 규제를 두고 있었다. 연구 현장은 생명윤리법이 "현실과 맞지 않게 과도하다"고 지탄해 왔었다.

 

규제의 그늘은 인보사의 유전자 치료방식에도 드리웠다. 끝이 보인다고 임상 통과에 매진하던 회사가 뒤집어졌다. 유전자 기대주가 규제에 막혔다는 소식에 바이오의약품협회와 유전자치료학회 등 연구 현장이 일제히 일어났다. 식약처 등 관계기관도 분주히 움직였고, 국가과학기술위원회도 나서 생명윤리법의 규제완화를 논의했다. 다음 해인 2015년 12월, 윤리법은 개정됐고 인보사는 규제에서 탈출할 수 있었다.

 

김 소장은 "당시 신약개발에 공감대가 확산돼서 풀렸지만, 아직 미흡하다. 해외에는 그런 규제가 없다"며 "식약처 규정보다 생명윤리법이 상위법인지 몰랐었다. 그 소동을 통해 과학자도 법을 알아야겠다고 인식했다"고 당시 상황을 돌아봤다.



환자에 희망 주고, 새로운 세계시장 열 "유전자 치료제, 우리가 선도한다"



현재 인보사는 보다 효율적인 공정 개선과 확장 실험 등 국내 연구가 한창이고, 미국에선 티슈진의 진행으로 내년 초 임상 3상 환자 투약을 앞두고 있다. 그 뒤에는 2023년 출시될 계획이 잡혀있다. 한편, 지난해 11월 인보사는 일본제약사에 5000억 원이라는 국내 최고가 기술수출도 이뤘다. 인보사는 2028년께 매년 4조원의 매출을 예상한다.


인보사 외에도 김 소장 연구팀은 3개의 유전자 치료제 파이프라인을 갖추고 있다. 이중 'KSL-2031'은 난치성 통증 치료제로, 올해 미 FDA와 미팅을 갖고 임상시험승인을 신청할 채비를 갖추고 있다. 통증 분야는 진통제만 있었지 근본 치료가 없었다. 신규 기전의 유전자 진통제를 개발하여 난치성 통증을 치료하는 것이 연구의 목표다.


또 다른 'KLS-3020'은 바이러스로 종양을 살상하는 암치료제다. 이 분야는 기존 약이 있지만 개선할 여지가 있어 연구팀이 뛰어들었다. 바이러스가 암세포만을 공격하도록 유전자를 조정하고, 면역력이 증강되는 유전자 물질 등을 보강했다. 십수년간 다져진 유전자 치료기술 덕에 유전자 신약의 출시 소식이 연이을 전망이다.


2012년 유전자치료제 '글리베라'가 유럽에서 승인되면서 유전자치료제에 대한 연구개발 열기가 높아졌다. 그 선두 그룹에 코오롱생명과학이나 신라젠 같은 우리 기업이 앞서고 있다. 김 소장은 투자가 폭증한 해외 바이오 시장을 설명하며 "유전자 치료는 기술 진입장벽이 높다. 세계적인 기술력을 축적한 우리 바이오 기업들도 경쟁 아닌 선도에 나서야 한다"고 주장했다.


인보사 공정개발 연구팀. 신약을 더 저렴하고 안정적으로 공급하기 위한 연구가 한창이다. <사진=윤병철 기자>




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신라젠, 면역항암제 '펙사벡' 신약 출시 마지막 관문 '임상 3상' 진행 중

세계적 기업과 연구소에서 러브콜···"ICI 병용연구로 폭발적 효과 기대"


항암 바이러스와 ICI(면역관문억제제) 접목으로 암 치료제 개발 속도가 빨라지고 있다.


국내 항암치료제 전문 벤처 신라젠(대표 문은상)이 개발 중인 항암 전신치료제 '펙사벡(JX-594)'에 대한 관심이 뜨겁다. 펙사벡은 백시니아(우두)바이러스를 이용한 면역항암제로 면역항암제와 소라페닙(넥사바:Bayer)이라는 표적치료제와의 병용치료 가능성을 타진하는 글로벌 임상 3상을 진행 중이다.


임상 3상은 2018년까지 전 세계 20개국 140여개 병원에서 600명의 진행성 간암 환자를 대상으로 진행하는 것을 목표로 한다. 펙사벡을 2주 간격으로 세 번 종양 내 암조직에 직접 투여 후 소라페닙을 복용하는 군(cohort A)과, 처음부터 소라페닙을 복용하는 군(cohort B)으로 나누는 대규모 임상이다. 지난해 초 뉴질랜드에서 첫 번째 환자 등록 후 현재 한국, 미국, 유럽, 호주 등 다양한 국가를 대상으로 하고 있다.

 

임상 3상은 신약 출시를 위한 마지막 관문으로 세계적 제약회사들도 넘기 어려운 단계. 말기 간암환자들을 대상으로 글로벌 3상 시험이 진행 중인 펙사벡이 임상 3상을 통과해 상품화되면 암젠의 임리직에 이어 세계에서 두 번째로 허가받는 항암바이러스이자 최초의 간암치료 바이러스가 될 전망이어서 국내외 제약회사들로부터 공동연구 등 러브콜이 이어지고 있다.

 

신라젠은 지난 7월 중국 국가식품약품감독관리총국(CFDA)으로부터 펙사벡에 대한 임상 3상 승인을 받는데도 성공했다. 중국 합류로 펙사벡 글로벌 임상 3상을 허가한 나라는 총 16개로 늘었다.

 

세계 여러 나라 환자들을 대상으로 임상을 진행하는 것이기에 각국의 국가기관에서 임상 허가를 받는 것은 쉬운 일은 아니지만 중국의 경우 그 장벽이 더욱 높아 1년 정도 공을 들인 끝에 가능했다. 신라젠의 최지원 이사(연구소장)는 "인종에 따른 식습관, 문화 차이 때문인지 간암은 서양인보다 동양인에서 발병률이 높은 것으로 알려져 있다"며 "중국 임상을 통해 더 많은 연구데이터를 확보할 수 있을 것으로 기대된다"고 말했다.

 

신라젠 연구실 전경



대세 면역치료제라도 효과 20~30%뿐…'항암바이러스+ICI'로 폭발적 효과 노린다


 

"펙사벡의 효능을 높일 방법을 찾다 ICI(Immune Checkpoint Inhibitor)의 병용요법을 고심하게 됐다. 면역치료제의 급부상과 ICI의 치료로 시너지가 일어날 것으로 기대된다."

 

항암치료제는 오랜 연구를 거치며 1세대부터 3세대까지 끊임없이 진화해왔다. 펙사벡은 3세대 항암치료제로 구분된다.


1세대 화학항암제는 암세포가 다른 세포보다 빨리 자라는 점을 이용해 정상세포보다 빠르게 자라는 세포를 공격하도록 해 암 치료를 했지만 성장이 빠른 다른 세포도 공격하는 탓에 탈모나 구토 등 부작용이 따랐다. 2세대 표적항암제는 특정유전자만 공격해 특정유전자 변이를 가진 환자에게만 적용 가능하다.

 

반면, 3세대 면역항암제는 암 환자의 면역력을 키워 암과 싸우는 힘을 키워주는 치료제로 항암제 부작용이 거의 없고 생존 기간도 길어서 최근 제약시장에서 트렌드로 떠오르고 있다.

 

그러나 치료할 수 있는 암이 한정적이고, 무엇보다 환자의 20~30%만이 이 약물이 반응한다는 단점이 있다. 최 이사는 "반응하지 않는 나머지 환자들은 어떻게 치료를 해야 하는지 적응증을 늘리고자 하는 것이 3세대 항암제를 개발하는 많은 제약사의 과제"라고 말했다.

 

신라젠 최지원 이사(연구소장)

이 고민의 돌파구로 신라젠은 펙사벡과 ICI 병용 연구를 시작했다. 


ICI란 면역관문억제제를 뜻한다. 면역관문억제제는 암세포들이 자신을 면역세포들의 공격으로부터 방어하기 위해 표지하는 물질이나, 종양내의 무력화된 면역세포들이 발현하는 물질을 인식하여 면역세포가 암세포를 공격하지 못하도록 차단시키는 브레이크 시스템을 풀어주게 된다. 


따라서 면역세포들이 암세포를 정상세포가 아닌 공격해야 할 대상으로 인식하도록 종양 내 환경을 변화시켜 줌으로 비교적 부작용이 적은 항암제가 되는 것이다.   

 

ICI와 항암 바이러스의 병용치료를 통한 효과는 이미 검증되어있다. 2015년 10월 생명공학 제약기업 암젠의 항암바이러스 임리직이 미국 MSD의 키트루다와 병용 투여했을 때 임리직 단독보다 2배 이상 효과를 나타냈다. 또 BMS의 여보이와 임리직의 병용에서도 여보이 단독보다 2배이상의 효과를 나타낸 것이 그 예다.

 

신라젠은 펙사벡과 ICI 병용연구를 통해 신장암, 대장암 잡기에 나섰다. 특히 대장암 임상은 미국의 국립암연구소(NCI)와 공동연구 중이다. 미국 정부기관과 신약 개발에 관한 공동연구 협약은 국내 바이오 기업 중 신라젠이 처음이다.

 

신라젠과 NCI는 대장암 환자의 중 ICI 단독 요법이 잘 듣지 않는 환자군을 대상으로 ICI가 어떻게 하면 잘 작용할 수 있는지 기전연구에 펙사벡을 병용하고 있다.

 

이 외에도 신라젠은 미국의 리제네론(Regeneron)으로부터 러브콜을 받아 리제네론의 ICI를 무상으로 공급받아 공동연구를 추진 중이다. 


이 연구는 펙사벡과 병용으로 신장암 환자를 대상으로 비교적 규모 있는 임상 1상이다. 또한 신라젠은 파트너사인  유럽의 트랜스진(Transgene), 홍콩의 리스파마(Lee's Pharma)와 펙사벡+ICI의 병용요법 연구를 통해 다양한 암을 대상으로 병용치료 연구에 힘을 쏟고 있다.

 

대부분의 공동연구는 외부의 러브콜을 계기로 시작된 것이다. 그는 "ICI와의 펙사벡을 병용 요법을 위한 빅파마와의 공동연구협약은 시간적으로나 전략적으로 매우 적절하다고 판단된다"면서 "세계 유수기업과 어깨를 나란히 하며 연구개발을 한다는 것은 신라젠에게 의미 있는 도전"이라고 덧붙였다.

 

연구진들도 거부했던 바이러스 암 치료 "암 환자 희망으로"

 


펙사벡과 같은 항암바이러스 치료제는 오랜 역사를 갖고 있지만 살아있는 바이러스로 암을 치료한다는 콘셉트에 대한 이해도가 연구진들 사이에서도 부족했다. 특히 임상연구를 진행하는 의료진에서 거부반응이 커 연구개발이 제대로 이뤄지지 않아 주목도가 낮았다.

 

빅파마(대형제약업체)인 암젠이 바이오벡스(BioVex)의 헤르퍼스 바이러스를 이전해 흑색종 치료제로 FDA승인을 받은 것이 계기가 돼 항암바이러스 치료제의 인식이 많이 좋아지긴 했지만 신라젠도 펙사벡을 이용한 임상연구에서 여러 애로사항이 있었다. 그는 "약물에 대한 꾸준한 연구, 의료진 교육을 통해 약물 개발 및 상품화를 추진 중"이라고 설명했다.

 

신약 출시를 위한 마지막 관문에 선 신라젠. 신라젠은 펙사벡을 통해 암으로 고통 받는 환자와 가족들에게 희망이 되어주고, 우리나라가 바이오강국이 될 수 있는데 일조할 계획이다.

 

최 이사는 "약을 개발하는 것은 여러 분야의 전문가들이 힘을 합쳐야지만 가능한 분야라고 생각한다"며 "헤쳐 나가야 할 난관도 많지만 약을 기다리는 환자들을 위해, 또 우리나라가 바이오 강국이 되는데 일조할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.

 

한편, 펙사벡은 과학기술정보통신부와 보건복지부의 '글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업'의 지원을 받아 개발 중이다. 특히 글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(CoGIB)의 지원으로 연구개발 지원 뿐 아니라 다양한 세미나에서 네트워크를 다지고, 신약개발 전문가와 직접 만나 과학기술적인 부분 등 궁금증을 해소하고 있다. 이와 같은 정부지원은 항암바이러스에 대한 바른 이해와 나아가 한국의 신약개발에 대한 강한 의지를 확인할 수 있다.

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김성수 아주대 교수 "신약 파이프라인 형성은 인프라 구축으로 부터"

CoGIB, 27일 최신동향워크숍 개최 첨단바이오의약품 개발 사례와 지원체계 공유



"의약품을 개발할 때 새로운 질환이나 치료제가 없는 질환에 대한 치료 효과에만 너무 치중하는 경향이 있습니다. 사용자와 환자, 투여량과 그에 따른 효과, 부작용 등 목표제품의 종합적인 특성을 상세하게 고려해야 합니다."


흔히 신약개발엔 약 10년 이상의 시간이 필요하다고 한다. 새로운 후보물질 발굴, IND 승인을 위한 비임상 연구, 독성과 효능을 입증하는 임상시험, 독성, 효능, GMP 등 까다로운 인허가 규정, 그리고 가격모델의 정립을 통해 세상에 나온다. 하지만 어느 하나 쉬운 과정은 없고, 과정마다 시간은 늘어나기 일쑤다. 빛을 못보고 그대로 사라지는 물질이 대부분이다.


김성수·서해영 아주대 교수와 해부학교실 연구팀이 중간엽줄기세포(Mesenchymal Stem Cells, 이하 MSC)와 사이토신 데아미나제(Cytosine Deaminase, 이하 CD, Suicide Gene)를 이용해 개발 중인 뇌종양 치료제도 15년이란 연구기간을 거쳐 지난해 기술이전 후 올 가을 임상1상 시험을 준비 중에 있다.


지난 27일 진행된 '글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업·스마트 유전자의약 플랫폼 구축사업 워크숍'에서 김 교수를 만나 그간의 개발 과정 이야기를 들어보았다.


단순 치료효과만으론 '신약'이 되질 않는다


김 교수가 연구하고 있는 'MSC/CD'는 암세포를 찾아가는 MSC의 특성을 이용해 자살유전자(Suicide Gene)의 활용한 항암효과를 가진 CD를 조합함으로써 선택적인 항암치료를 가능하게 한다. MSC는 비교적 분리·배양이 쉬워 대량생산이 가능하고, 생체 내에서 면역작용을 조절하고 손상 조직을 복구하는 다양한 생리활성도 가지고 있으며, QC가 용이하며 동결보관이 가능하여 다기관 임상이 가능하고 암세포에 대한 친화성이 높은 특성을 가지고 있다.


김 교수는 여기서 의약품 개발자들이 짚고 가야할 점을 언급했다. 그는 "단순히 치료효능에만 치중해선 안 된다"며 "이를 치료제로 만들 경우 얼마만큼 투여를 할지, 또 그 투여량엔 어느 정도 효과가 나와야 하는지, 부작용의 범위는 얼마인지 등 '제품'으로써의 특성을 고려해야 한다"고 강조했다.


또한 그는 "이를 등록하거나 허가받는데 필요한 자료들, 상품화에 놓치지 말아야할 IP 등도 많다"며 "치료효능에 대해서 논문만을 쓰는 것이 아니라, 하나의 '의약품'으로 시장에 나오기까지를 생각하고 연구개발에 임해야 한다"고 말했다.


 김성수 교수는 학교에서 연구함으로 좋았고, 동시에 어려웠다고 이야기했다.


물론 김 교수도 처음부터 신약개발이 순조롭게 진행되진 못했다. 실제 15년이란 시간 중에서 5년 가량은 인허가 등에 필요한 자료를 준비하거나, 규정을 숙지하지 못해 시험을 다시 시작하며 소요된 시간이었다.


그는 "연구자와 개발자들의 어려움은 인허가 규제가 깐깐하고 복잡한 것도 있지만, 가장 큰 어려움은 규제를 잘 모른다는 점이다. 옆에서 규정을 제대로 알려줄 사람만 있어도 신약을 개발하는데 정말 많은 도움이 된다"며 "현재 시행 중인 식약처의 마중물 사업 등을 신청하면 R&D 전문 컨설턴트가 초기부터 함께 하는데, 이런 제도들을 확대하고, 또 적극적으로 활용하면 개발 시장이 한층 속도가 붙을 것"이라고 말했다.


김 교수가 속한 아주대학교는 '학교'다. 그리고 학교이기에 장·단점이 각각 존재했다.


김 교수는 단점으로 "의약품 개발에 필요한 인프라가 우선 부족했다. 시설과 인력, 둘 다였다"고 이야기했다. 기업은 기업차원에서 의약품을 개발하고 생산하는 것에 선택과 집중이 가능하지만, 학교는 주로 대학원생들과 연구하기 때문에 지속성을 유지하기 힘들다는 점을 피력했다. 김 교수는 덧붙여 "그럼에도 계속해서 함께 해준 우리 연구팀의 구성원들에게 고마움을 전한다"고 말했다.


반대로 장점은 '대학병원'이 있는 의과대학이었다는 점이다. 김 교수는 "우선 골수기증자를 섭외하는데 수월했고, 이를 통해 우리 연구에 사용되는 MSC를 얻을 수 있었다"고 말했다. 특히나 "세포치료제와 같은 첨단바이오의약품의 주 사용자인 의사선생님들로부터 피드백은 물론이고, 추가적인 아이디어를 얻을 수 있는 점은 상당한 플러스 요인이다"라고 소개했다.


김 교수는 "연구기관과 대학, 기업, 그리고 국가가 각각 장단점을 가지고 있다"며 "이에 맞는 각각의 적합한 역할 분담이나, 또는 협업 등이 이루어진다면 전체적인 신약 개발 산업의 수준이 올라갈 것"이라고 강조했다.


확실성을 요구하는 국내 파이프라인, 인프라 구축부터


2017년은 바이오의약품 개발자들의 귀추가 주목되는 한 해이기도 하다. 국내에선 코오롱생명과학의 '인보사케이주(Invossa-K lnj., 이하 인보사)'가 지난 12일 세포유전자치료제로는 국내 최초로 식약처의 판매 허가를 받았다. 


또한, 세계적으론 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)의 희귀 망막질환 치료제인 'vorttigene neparvovec'와 최근 첨단바이오의약품의 핫 이슈인 ‘CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T Cell)’를 이용한 노바티스(Norvatis)의 'CTL019'가 2017년 미국에서 승인되어 곧 시장에 나올 것으로 기대되며, 이외에도 많은 기업들이 임상3상에 돌입하고 있다.


김 교수는 문제점으로 '인프라'를 꼽았다. 그는 "굵직굵직한 후보물질들은 대기업에 기술이전 되지만, 대부분은 원 개발자가 창업해 벤처기업 형태로 개발을 이어가는 경우가 많다"며 "이는 자금투자, 시설, 인력 구축에 있어 상대적으로 규모가 작고, 상업화전략 등의 노하우도 취약하다"고 말했다. 


가장 큰 원인은 역시 불확실성이다. 김 교수는 "짧은 시간 내에 성과를 얻길 바라기 때문에 어느 정도 '보장된' 기술에만 투자하려고 한다"며 "하지만 벤처 위주의 기술 개발은 한계성이 있기 때문에 성숙도를 갖춘 기술들이 많이 등장하기 어렵다"고 지적했다.


그는 이어 "전문인력 확보, 생산시설 확충, 법적 규제 완화, 적정 약가 및 보험급여 적용 전략 등 국가적 차원의 지원이 뒷받침되고, 기업도 연구자와 개발초기부터 함께하며 공동개발을 수행해야 한다"고 피력했다.


기반을 다지는 첨단바이오의약품 사업


글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(이하 CoGIB), 한국생명공학연구원, 충남대학교의 공동주최로 진행된 이번 워크숍은 약 110여명의 의약품 개발 사업 관계자가 참석하며 높은 관심을 보였다.


워크숍은 ▲첨단바이오의약품 초기 임상시험 시 고려사항 ▲줄기세포 유전자치료제 후보물질 개발 사례 ▲퇴행성관절염 세포유전자치료제 '인보사' 품목승인 사례 ▲국립줄기세포 재생센터 소개 ▲유전자의약 오픈이노베이션 센터 소개 등의 발표로 진행되었다.


왼쪽부터 최경숙 식품의약품안전평가원 주무관, 김성수 아주대 교수, 조정종 코오롱생명과학 팀장, 정진국 국립보건연구원 연구관, 김연수 충남대 교수


최경숙 식품의약품안전평가원 주무관은 초기 임상을 준비하는 연구자들과 개발자들에게 고려사항을 설명했다. 먼저 임상 승인 절차와 이에 따른 필요 자료들의 준비과정을 안내했다. 


최 주무관은 "줄기세포치료제인지 유전자치료제인지, 또 상업용인지 연구학술목적인지에 따라서도 다르다"며 "품목허가가 되더라도 이후 의무도 많기 때문에 꼼꼼히 체크하며 진행해야 한다"고 말했다.


이어 그는 "첨단바이오의약품 마중물 사업을 통해 R&D 전담 컨설턴트, 규제과학 상담, 맞춤형 협의체, 개발단계별 맞춤 교육 등을 지원하고 있다"며 "올해 지원은 마감됐지만 차차 규모를 늘려가며 많은 기술 개발 사업을 지원할 수 있도록 할 것"이라고 말했다.


김성수 아주대 교수는 줄기세포 유전자치료제 후보물질 개발 사례로 'MSC/CD'를 소개했다. 그는 "악성뇌종양의 경우 현재 표준 치료법으로는 완벽히 치료가 거의 불가능하고, 대부분 재발하는 경우가 많다"며 "임상3상과 의약품 출시까지 이어질 시, 거의 불치에 가까운 악성퇴종양 환자에게 새로운 희망을 줄 수 있을 것"이라고 소개했다.


현재 김 교수 연구팀은 기술이전을 통해 한미약품과 연구를 진행 중이며, 올 가을 임상1상을 신청할 예정이다.


조정종 코오롱생명과학 팀장이 소개한 인보사 품목 승인 사례 역시 높은 주목을 받았다. 조 팀장은 "신약 개발에 약 10년 이상이라는 시간이 소요되고, 그 가운데에서도 극히 일부만 성공한다"며 "체계적인 관리와 노하우가 있었기 때문에 인보사가 성공할 수 있었다"라고 말했다.


조 팀장은 대표적인 예로 MCB(Master Cell Bank)와 WCB(Working Cell Bank)를 이용한 품질관리, 마중물 사업 활용, CTD 작성을 위한 TF 운영 등을 소개했다. 특히 BLA(바이오의약품 품목허가신청)를 위해 CTD 서류 준비에만 TF가 8개월 운영됐다고도 한다.


그는 "CTD는 의약품 승인심사자료의 국제적 표준 양식이다. 즉, 이를 작성하는 가이드를 잘 구축해 놓는다면 향후 다른 기술이나 기업에 적용할 수 있을 것"이라며 "이 과정에서 체계적인 문서화가 필요하고, 또 이를 관리하는 것이 필수다"라고 말했다.


개발과 승인 사례를 통한 노하우에 이어, 이를 지원할 수 있는 제도와 시설에 대한 소개가 이루어졌다.


정진국 국립보건연구원 연구관은 국립줄기세포 재생센터를 소개했다. '인간배아줄기세포주 등록제', '줄기세포은행 운영', 'GMP 제조시설 운영'을 주요 사업으로 진행한다. 그는 특히 "내년부터 운영 계획인 줄기세포 GMP 시설은 임상연구용 줄기세포주 확보 및 제공을 통해 국내 줄기세포 연구자들의 연구를 촉진시킬 것"이라고 설명했다.


김연수 충남대 교수는 충남대와 대전 테크노파크에 마련될 유전자의약 오픈이노베이션 센터를 소개했다. 오픈이노베이션센터는 미국 AABM을 비롯한 지원센터를 모델로 기술 개발 사업의 디자인부터 지원한다.


김 교수는 "현재 2021년 GMP 바이러스벡터를 생산·공급할 수 있도록 준비 중이다"며 "부족한 공급을 보완하며 비용 안정화를 시작으로 유전자의약에서 유전자치료로 나아가는 플랫폼을 구축하겠다"고 밝혔다.


워크숍은 약 110여명의 바이오의약품 개발 관계자들이 참석한 가운데 진행됐다.


실제 개발, 승인 사례와 지원 계획으로 이루어진 세션발표는 참석자들의 많은 질문이 이어지게 만들었다.



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[인터뷰] 신정섭 KB인베스트먼트 이사

“연이은 기술 수출, 韓 바이오산업 제대로 성장 중”


"우리나라가 바이오 선진국이 되려면 '연구'를 활성화 시켜야한다. 좋은 연구가 많아지면 ‘개발’ 단계에서 돈은 자연스럽게 흘러들어올 것이다."


신정섭 KB인베스트먼트 이사는 우리나라가 첨단바이오의약품 선진국이 되기 위한 조건으로 연구 활성화를 강조했다. "바이오분야가 투자를 받기 어려운 분야지만 창의적 연구환경이 마련되면 좋은 연구가 많이 진행되면 민간에서 자연스럽게 투자가 이뤄질 것"이라는 설명이다. 


국내 바이오투자 전문가로 손꼽히는 신 이사는 서울대 자연과학대 미생물학과 및 동대학원(석사)을 졸업 후 대기업 연구소 연구원으로 활동했고 공장 근무에 자원하여 현장을 경험했다. 이후 바이오벤처에서 기획 업무를 맡았고, 이를 바탕으로 벤처캐피털에서 바이오 투자심사역으로 다양한 활동을 했다. 35개 기업에 약 900억 원의 투자를 진행했으며(대부분 초기 투자), 투자기업의 가치를 상승시키기 위한 지원과 조언을 아끼지 않는 전문가로 활동 중이다.


지난 24일 글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업단(COGIB)이 개최한 제6회 미니워크숍의 주제발표자로 나선 신 이사를 만났다. 그를 통해 최근 바이오벤처 동향과 전략, 투자 및 창업전략 등을 들었다. 


유행 따라 투자 NO...‘차별화된 기술’ 투자자 이목 집중


"투자할 수밖에 없는 기업의 특징은 차별적 기술이다. 일등이 아닌 차별화된 기술을 갖고 있느냐, 또 기업이 세운 목표를 달성할 수 있는 역량이 있는지, 기업이 스스로 생존하기 위한 자원 확보를 어떻게 하는지 등이 중요하다."


누구도 예측하기 어려운 첨단바이오의약품의 투자 시장 최근 동향에 관심을 갖는 사람이 많다. 신 이사에 따르면 2013년부터 면역항암제가 뜨기 시작하면서 혁신적인 암치료가 가능할 것이라고 보고 이와 함께 사용될 약물개발이 다수 진행 중이다. 또 휴먼 마이크로비옴(세균이 인간에게 미치는 영향이 중요함을 시사)관련 논문도 10여 년 전부터 나오면서 많은 주목을 받고 있고 있다. 


그러나 신 이사는 "이것이 바이오 투자시장 동향의 전부라고 보긴 어렵다“고 말했다. ”바이오는 워낙 분야가 넓어 어디가 뜨고 지는지를 투자자 입장에서 이야기하는 것은 가능하지도, 맞지도 않다“는 것이 그의 설명이다.


그는 투자시장 동향을 쫓기보다 차별화 전략을 세우라고 조언했다. 개념검증과 제품 임상 등 약 20년간 공을 들여야 하는 바이오 연구개발 특성상 기업의 연구과제가 주목을 받는 분야로 갑자기 이슈가 됐다 할지라도 시장에 제품을 바로 내놓을 수 없기 때문이다. 


그는 "차별화를 가진 연구개발로 사업적 기회를 잡을 수 있도록 하는 것이 기업에도, 투자자 입장에서도 가장 중요하다"고 설명했다. 


기업의 차별화전략은 투자자들이 매력을 느끼는 포인트이기도 하다. 신 이사 역시 기업의 창업 이유와 차별적 기술이 있는지를 우선 본다.


그는 "우리는 글로벌 일등 기업을 뽑는 것이 아니다. 투자를 해야 하는 만큼 벤처기업이 업계에서 살아남을 차별적인 기술을 가지고 있는지를 먼저 본다"면서 "또 기업이 스스로 생존할 수 있는지, 데이터를 쌓아 나가는 과정에 있어서 마일스톤(milestone, 프로젝트 진행 과정에서 특기할 만한 ‘단계적 목표’)을 달성할 자원을 어떻게 확보할지 등을 중요하게 생각한다"고 말했다.


이어 그는 "사람도 중요하기 때문에 연구개발팀, 사업팀, 자금조달을 위한 CFO 등도 중요하다"며 "기업이 처음부터 모든 것을 다 갖출 수 없으므로 이런 부분들은 함께 고민하며 투자자가 도움을 주기도 한다"고 덧붙였다.


바이오벤처에 투자하는 투자자들의 방식에는 여러 가지가 있겠지만 신 이사는 마일스톤 투자방식을 주로 택하고 있다. 한 번의 투자로 마무리를 짓는 것이 아닌, 기업의 ‘사업개발 진척도’를 보고 추가 투자를 하는 방식이다. 그는 대전 소재 레고켐바이오도 2007년부터 올해까지 5번에 걸쳐 투자를 집행했다. 최근 우리나라에서도 이러한 방식의 투자를 선호하는 투자자가 많아지고 있다.


정부, 좋은 룰 만들되 문제 일으키는 기업 강하게 퇴출해야 


"규제가 과학의 발전속도를 따라갈 순 없다. 과도한 규제가 진입장벽이 되지 않도록 정부는 계속 진화하고 진보하는 과학에 맞게 규제를 만드는 역할을 해야 한다."


신정섭 이사는 첨단바이오의약품 시장의 투자활성화와 성장을 위해 예측 가능한 룰을 만들어야한다고 피력했다. 세계 최초로 자동차를 상용화한 영국이 과도한 규제인 적기조례(Red Flag Act)로 인하여 영국의 자동차 산업이 독일이나 프랑스보다 뒤쳐질 수밖에 없었던 역사적 사실이 한 예다.


그는 "바이오생태계에서 기업은 선수고 정부는 심판이다. 심판이라면 룰을 잘 만들어야 한다"면서 "그러나 과도한 규제는 시장 진입장벽이 될 수도 있다. 규제가 과학의 발전 속도를 따라갈 수 없는 만큼 정부가 규제에 좀 더 많은 고민과 투자를 해야 할 것"이라고 설명했다.


특히 그는 “정부가 더 많은 기업들이 상장되어 민간자금의 선순환이 일어날 수 있도록 지원하되, 문제를 일으키는 기업은 강하게 퇴출시킬 필요도 있다”라며 "바이오는 데이터가 생명으로 시장의 신뢰와 직결된다. 이런 기업은 원스트라이크 아웃제(one strike-out)로 과감하게 퇴출시켜야 한다"고 피력했다.


마지막으로 그는 창업을 준비하는 연구자들에게 조언을 잊지 않았다. 특히 그는 사업을 고려 중인 연구자들에게 '전문 CEO 또는 COO가 꼭 있어야한다'고 강조했다.


그는 "연구자와 사업가의 사고방식은 다르다"라며 "풀타임이 아니라도 좋다. 동업을 하든, Interim CEO(일시적 CEO)든 반드시 사업가와 동행해야만 한다"고 말했다.


그는 "1세대 바이오벤처들은 한 사람이 연구도 사업도 주도적으로 한 경우가 대부분이나 시행착오가 더 많았던 것이 사실"이라며 "어렵게 성공한 선배들의 길을 그대로 갈 필요가 있을까. 선배들의 시행착오를 보며 우리는 좀 더 빠른 길을 갈 수 있을 것"이라고 말했다.




10년 뒤 도출될 BT사업군 ‘정밀의료’ “병원과 친해져라”


인터뷰가 끝난 뒤 그는 COGIB이 개최한 '바이오, 창업에서 회수까지(제6차 미니워크숍)'의 연사로 강단에 섰다.


CoGIB은 줄기세포치료제와 유전자치료제를 개발 중인 메디포스트, 신라젠, 제넥신, 코오롱생명과학주식회사 4개 기업의 첨단바이오의약품 글로벌 진출 및 바이오 인류기업으로의 성장을 위한 연구지원 첨단바이오의약품 관련기업 육성 등을 위한 코디네이팅센터이다.


글로벌 임상을 진행하고 있는 4개 기업의 임상 경험 및 노하우를 첨단바이오의약품 관련기업과 후발기업에게 공유하는 미니워크숍을 격월로 꾸준히 개최하고 있다. 또 관련기업의 의견을 수렴하여 특별 주제로 미니워크숍을 개최하기도 한다. 


발표자로 나선 신 이사는 우리나라 바이오시장이 바른 방향으로 성장하고 있다고 주장했다.


그는 "최근 많은 BT기업에서 글로벌 기술이전이 성공적으로 일어나고 있다. 추가적으로 들어갈 임상비용이 만만치 않은데도 불구하고 우리 데이터를 믿고 기술을 사간다는 것은 큰 의미를 가진다. 바이오업계의 변곡점"이라고 말했다.


바이오 시장의 성장과 함께 기업인들에게 할 조언도 잊지 않았다. 특히 그는 “투자를 유치하고 싶은 기업인이라면 바이오 언어를 일반인의 언어로 바꿔 설명할 줄 알아야한다“며 ”그는 ‘세상이 날 알아주지 않는다’라고 탓하기 전에 중학교 2학년 학생이 알아들을 수 있는 용어로 우리 사업을 이야기해야한다. 투자자들에게 모든 것을 이해시킬 수는 없겠지만 우리가 어떤 회사인지는 알 수 있도록 일반인의 언어로 설명할 줄 알아야한다"고 조언했다.


이 외에도 그는 10년 뒤 도출될 산업 군으로 '정밀의료'를 꼽으며, 정밀의료의 수요자인 병원과 기업의 연계, 의사와 연구자의 관계 등도 강조했다.



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[인터뷰]엄보영 한국보건산업진흥원 산업진흥본부장 

글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업 지원···내달 바이오 코리아 개최 



"바이오 기술이 여기저기 흩어져 있습니다. 지자체별로 중복되는 기술도 많죠. 기술과 능력이 연결되지 못하니 시너지도 못 냅니다. 구슬이 서 말이라도 꿰어야 보배라는 말이 있는데요. 산재된 바이오 기술과 연구자를 모으고 연결해야 국내 바이오 산업이 밝아질 수 있습니다."


엄보영 한국보건산업진흥원 산업진흥본부장의 국내 바이오 산업 생태계에 대한 평가는 냉철했다. 하지만 대안도 분명했다. 현장을 누비는 바쁜 일정에 오송 사무실엔 일주일에 한 번 머물기도 힘들다는 그를 어렵사리 만나 바이오 산업 육성을 위한 보건산업진흥원의 역할을 물었다. 


보건복지부와 미래창조과학부는 '바이오 미래전략'을 목표 2020년까지 바이오 산업을 이끌 유전자치료제 및 줄기세포치료제의 글로벌 진출을 위한 글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업을 공동 지원한다. 


글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업 연구지원과제에 참여 중인 한국보건산업진흥원은 보건복지부 산하 위탁집행형 준정부기관으로 글로벌 첨단바이오의약품 관련 기술의 확산 및 후속연구 촉진을 위한 생태계 조성을 맡고 있다. 성과교류 활성화 지원을 비롯해 유관기관 네트워크 구축, 시장분석 및 컨설팅 지원, 애로사항 해결 등이 주된 업무다. 



엄 본부장은 "보건산업진흥원은 국내 바이오 산업이 국가의 성장 동력이 될 수 있도록 전폭적인 지원을 하는 곳"이라고 정의했다.


그는 "메디포스트, 신라젠, 제넥신, 코오롱생명과학은 바이오 벤처 선두주자로 글로벌 진출에 성공한 사례다. 이들을 이을 수 있는 후발 기업들이 절실하다"며 "연구자들의 창업지원, 벤처 지원금 확보 등을 통해 후발 기업들이 커 나갈 수 있도록 하고 있다"고 말했다. 


최근 엄 본부장은 다음달 12일부터 14일까지 서울 코엑스(COEX)에서 열리는 '바이오 코리아(BIO KOREA)' 준비로 눈코 뜰 새 없는 시간을 보내고 있다. 지난 2006년부터 시작된 바이오 코리아는 국내는 물론 전 세계 45개국 바이오 관계자들이 한자리에 모이는 행사로 비즈니스포럼, 컨퍼런스, 전시, 잡페어, 인베스트페어, 메드텍페어, PICE KOREA 등이 진행된다.  


그는 "바이오 코리아에는 매년 2만 명이 넘는 바이오 관계자들이 온다. 투자를 위한 전 세계 투자자들이 매년 우리 기술을 보기 위해 온다"며 "연구자들은 자신의 연구 기술이 어떤 가치를 갖는 지 객관적으로 평가받을 수 있고 투자도 받을 수 있다. 바이오 산업을 한 눈에 확인할 수 있는 자리니 연구자들이 이 기회를 십분 활용해 주길 바란다"고 밝혔다. 



"연구성과 확산부터 생태계 조성까지"···네트워크 구축 및 컨설팅 지원 등 



엄 본부장은 "연구자들을 자극하고 동기부여 해 창업 등 새로운 길을 열 수 있도록 지원하겠다"고 말했다. <사진=박은희 기자>

"자체적으로 바이오 기술을 발굴해 홍보하고 있습니다. 매년 25여건 이상 기술이전도 진행합니다. 그만큼 노하우가 많이 쌓여 있다는 이야기 입니다. 국내는 물론 해외 투자자에 대한 정보도 국내 어느 기관보다 많이 갖고 있습니다. 이들을 연계시켜 매년 200억 원 이상 벤처기업에 투자금이 갑니다."


엄 본부장은 국내 바이오 연구자들이 보건산업진흥원을 적극 활용해 줄 것을 당부했다. 연구자들이 좋은 기술을 갖고도 정보 부족 등으로 이유로 시장에 나오지 못하는데 대한 아쉬움 때문이다. 그는 "연구자들의 약점을 대신 수행해 준다고 생각하면 된다. 


좋은 연구가 없어지지 않고 기술이전, 창업 등으로 이어질 수 있도록 도와주는 게 우리의 역할"이라며 "투자자는 넘쳐나는데 바이오 벤처 선두주자를 잇는 후발주자가 나오지 못하고 있다"고 안타까워했다. 


이어 그는 "기술만 좋다면 시장에 나와서 연구자가 아닌 창업가로 활동할 수 있다. 국내 연구자들은 자신의 기술에 대해 정확히 알지 못한다. 세계 시장에 나가 기술 대화를 나누다보면 가능성이 보이는 경우도 있다"며 "연구자들을 자극하고 동기부여 하면 새로운 길이 열릴 수 있다"고 덧붙였다. 


'서울바이오허브'도 네트워크 형성에 좋은 기회를 제공할 것이라 추천했다. 오는 7월 개관하는 서울바이오허브는 바이오 의료분야 관련한 국내외 벤처 창업가들이 연구에만 몰두할 수 있도록 병원-기업-연구소 등이 한 곳에 모여 창업 생태계를 구축하도록 기획됐다. 


바이오허브가 들어서는 홍릉은 1966년 KIST 기공을 시작으로 국책 R&D 기관이 집적한 대한민국 경제성장의 거점에 해당한다. KIST(한국과학기술연구원)를 중심으로 고려대병원, 경희대병원 등 병원뿐 아니라 140여개 벤처 기업이 밀집해 있다. 


그는 "홍릉은 KIST 기공 이후부터 지금까지 주변 인프라가 매우 좋은 입지요건을 구성하고 있다. 서울바이오허브의 가장 큰 목표는 창업 지원과 네트워크 조성"이라며 "바이오 벤처들이 이곳에서 초기 인큐베이팅을 하고 여기서 성과가 나면 다른 클러스터와 연계해 나가는 방향으로 특화할 수 있다"고 밝혔다.


엄 본부장은 바이오 기술이 글로벌 시장에서 성공하려면 특허 관리, 기술 평가 등도 신경 써야 한다고 조언했다. 그는 "특허는 자기 기술을 지키는 수단이다. 전 세계 특허를 검색해 유사 기술이 있는지 파악해야 한다"며 "특허를 보면 보유한 기술 수준도 판단할 수 있다. 갖고 있는 기술이 사업성을 갖고 있는지 객관적으로 평가해야 창업을 해서도 경쟁력을 갖출 수 있다"고 강조했다. 


그는 이어 "기술 평가를 정확히 하고 있지 않으면 투자금을 받을 때도 저평가 되어 투자금이 달라질 수 있다. 정확한 기술 평가가 수반돼야 제대로 된 투자금도 받을 수 있다"며 "특히 바이오 분야는 임상 단계에 따라 기술의 가치가 달라질 수 있다"며 "임상 단계를 올라갈 때마다 정확한 기술 평가를 해줘야 한다"고 덧붙였다. 


엄 본부장은 인터뷰 말미 바이오 산업의 미래를 다시금 강조했다. 


"10년 뒤에는 대한민국이 바이오 산업으로 먹고 산다고 해도 과언이 아닐 것 입니다. 이렇게 되기 위해 연구자들의 약점을 지원해 줄 것입니다. 연구만 해도 좋은 기술은 시장에 나올 수 있도록 말이죠. 모든 정보는 공개하고 협업할 수 있는 문화를 만들어 갈 것입니다. 연구자들도 적극적인 자세로 연구를 펼치면 좋은 결과가 있을 것입니다." 


엄 본부장이 지난해 바이오 코리아에서 찍은 사진을 보며 올해 바이오 코리아에 대해 설명했다. 내달 12일부터 열리는 바이오 코리아는 전 세계 45개국 바이오 관계자들이 한자리에 모이는 국내 최대 바이오 관련 행사다. <사진=박은희 기자>



바이오 산업이 국가의 미래가 될 수 있다는 엄 본부장은 "좋은 바이오 기술이 시장에서 글로벌 기업으로 커 나갈 수 있도록 지원을 아끼지 않을 것"이라고 강조했다. <사진=박은희 기자>


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김연수 충남대 신약전문대학원 교수팀, '글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업' 참여

후발 기업 육성 위한 맞춤형 지원···"유전자치료제 기업 육성 위한 환경 조성 절실" 



삼성경제연구소는 2013년 발간한 '미래 산업을 바꿀 7대 파괴적 혁신기술' 보고서에서 '10년 내 실현 가능성이 큰 7대 혁신기술' 중 하나로 '유전자치료제'를 꼽았다. 그 다음해 MIT 테크놀로지리뷰 역시 '올해의 혁신 기술 10가지'에 선정했다. 


유전자치료제가 미래의 핵심 가치로 급부상하고 있다. 기존 약으로 치료할 수 있는 없는 질병에 대한 유일한 대안으로 제시되며 발전 가능성을 더욱 키우고 있다. 


글로벌 유전자치료제 시장 성장세도 무섭다. 2008년부터 2017년 사이 연평균 64.7%로 성장했다. 올해만도 79억 달러(약 8800억원) 규모로 확대될 전망이다. 현재 전 세계적으로 2000건 이상의 유전자의약(후보)들이 임상시험에서 테스트 됐거나 시험 중에 있으며 상용화를 눈앞에 두고 있는 임상 3상 단계 프로젝트도 80여건에 이른다.


하지만 국내 사정은 조금 다르다. 선진국에 비해 유전자치료제 연구 속도는 더디기만 하다. 유전자 변형에 대한 불안감이 유전자치료제 개발에도 영향을 미치면서 관련한 연구 투자도 미비한 것이 실상이다.  


이런 환경 속에서 유전자치료제의 발전 가능성을 좇아 '고군분투'하는 이들이 있다. 김연수 충남대 신약전문대학원 교수팀은 주인공.


이들은 보건복지부와 미래창조과학부가 공동으로 추진하고 있는 '글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업' 과제에 참여하며 험난한 경쟁에서 후발 기업들이 '데스밸리(Death Valley, 죽음의 계곡)'을 무사히 통과할 수 있도록 '가교' 역할을 자처하고 있다.   


김 교수는 "유전자 치료제 개발에 있어 대형 글로벌 회사들이 2012년부터 투자를 시작했다. 시장성이 있다는 이야기다. 이건 우리에게도 중요한 팩트"라며 "우리나라는 유전자치료제 개발 산업은 늦은 편이지만 유전자치료제 개발을 위한 기초연구가 탄탄해 발전 가능성이 크다"고 밝혔다. 



"'죽음의 계곡' 건널 구름다리 놓는다"



"유전자 치료제 시장은 진입할 때 기술장벽이 매우 높습니다. 경쟁이 치열하지만 우리 기업들이 세계 시장에서 분발하고 있습니다. 선구자 기업들의 노하우를 후발 기업에게 전달해주고, 후발 기업들이 필요로 하는 기술적 문제를 지원합니다." 


김 교수 연구팀은 글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업에서 앞장서고 있는 '메디포스트‧신라젠‧제넥신‧코오롱생명과학' 등 4개 기업의 행보에 주목하며 이들을 이을 후발 기업이 필요로 하는 실질적인 요구를 파악해 지원하고 있다.   


특히 연구팀은 후발 기업들이 자생할 수 있는 유전자 치료제 '바이러스벡터' 디자인과 생산에 집중한다. 유전자 치료의 성공 여부는 질환에 맞는 최적화된 치료 전략을 세우고, 맞춤형 유전자치료제를 확보하는 것이 무엇보다 중요하기 때문이다.  


"유전자 치료제 개발은 융복합 기술과 다학제 연구가 필수적인 기술입니다. 그만큼 복잡하고 어려운 분야입니다. 기업이 필요로 하는 정보와 기술을 정확히 지원해줘야 그나마 성공가능성을 높일 수 있습니다."


연구팀은 그동안의 노력으로 지난해 적지 않은 성과를 거뒀다. 파로스백신에 CAR-T 유전자치료용 고효율 렌티바이러스벡터 ▲KAIST 연구그룹에 차세대 CAR-T 유전자치료용 렌티바이러스벡터 ▲강스템바이오텍·카톨릭의대 연구팀에 성체줄기세포 기반 유전자치료용 렌티바이러스벡터 등을 제공했다. 


김연수 교수 연수실에는 서서 연구가 가능한 스탠드 책상이 눈길을 끈다. 논문과 자료를 찾아야 하는 일이 많지만 서서 연구하며 긴장의 끈을 놓지 않는단다.



김 교수는 "파로스백신은 백혈병 유전자 치료제를 개발하는데 렌티바이러스벡터로 신약 개발에 나서고 있다. 카이스트의 렌티바이러스벡터는 급성 골수성 백혈병에 관한 것으로 급성 골수성 백혈병 외에도 다양한 질병에 쓰일 수 있다"며 "강스템바이오텍·카톨릭의대에 지원한 벡터는 줄기세포에 새로운 기능을 넣을 수 있도록 기능을 강화했다"고 설명했다. 


유전자치료제는 기능성 유전자가 정확한 목적지에 닿을 수 있도록 유전자 전달체(벡터)에 삽입 해 사용한다. 유전자 치료에는 대부분 바이러스 벡터를 이용하는 데 그 종류가 다양해 대상 질환치료에 적합한 벡터를 찾는 일이 무엇보다 중요하다.    


암은 암세포를 죽이는 것으로 유전자치료제의 임무가 끝나지만 알츠하이머 등 다양한 유전성, 대상성 질환 등은 유전자치료제가 오랫동안 인체 안에서 작용해야 한다. 질병에 따라 효과를 보기위해서는 적절한 바이러스벡터를 골라야 하는 이유다. 만약 바이러스벡터를 잘 못 선택하면 수년의 시간을 버리고 다시 원점에서 연구를 시작해야 하는 불상사도 발생할 수 있다.


그렇기에 연구팀은 유전자치료제 개발을 위한 '전략가'로 나서야 한다. 분양요청 연구자가 목표로 하는 세포 또는 조직의 특성, 유전자발현 제어의 범위 및 종류, 실험 목적 등의 조건을 모두 고려해 바이러스벡터를 디자인하고 생산해야 한다. 지치고 힘든 일이지만 성공했을 때의 '짜릿함'을 알기에 고생도 자처하게 된다고.   


김 교수는 "우리나라는 바이오 분야 기초 연구 수준이 굉장히 우수하다. 하지만 기초 연구를 유전자 치료 개발로 연결하기 위한 시스템은 미흡하다. 글로벌 유전자 치료 강자로 도약하기 위해서는 기초연구를 치료제 개발로 연결할 수 있는 시스템 구축이 중요하다"고 말했다. 



투명한 심사제도·GMP 시설 구축 등···환경 선진화 필요



"유전자치료제 기업 육성을 위해서는 환경 조성이 우선돼야 합니다. 우선적으로 유전자치료제 IND(임상시험계획)와 품목허가 심사제도를 선진국과 같이 민간 전문가 위원회를 통한 공개심사제도의 도입이 필요합니다."


김 교수는 유전자치료제 개발 관련 가이드라인 등 많은 규정은 선진국 수준으로 구축됐지만 심사인력 부족과 임상시험 부작용 발생 시 책임소재에 대한 잘못된 문화적 인식으로 인해 임상시험 심사에서의 실질적인 규정적용에서는 선진국에 비해 상당히 보수적으로 진행되고 있다고 지적했다. 


선진국은 다수의 유전자치료 관련 민간 전문가를 활용해 심사 제도를 투명하고 공정하게 진행하고 있지만 우리는 아직 갈 길이 멀기만 하다.


그는 "기업들은 전문가를 활용해 합당한 심사비를 심사기관에 주고, 심사기관은 많은 수의 학계, 연구계 전문가를 유전자치료 신약 심사에 참여시킨다. 유전자치료제 임상시험 심의 회의가 모두 공개되는 만큼 민간 전문가들은 정확하고 명확하게 의견을 개진한다"고 말했다.


또 "과학적 증거를 기반으로 임상시험 승인여부를 결정하는 것이 일반적이기 때문에 비교적 도전적이고 모험적인 임상시험 계획도 승인이 가능하다"면서 "하지만 우리는 유전자치료제 개발 관련 심사를 전문성을 갖고 참여할 인력이 부족하고 심사비를 현실화하지 못하고 있다. 전문가를 키워야 하고 심사비도 현실화 시켜야 한다"고 피력했다. 


김 교수 연구팀은 후발 기업들이 필요로 하는 기술과 정보 제공을 통해 기업들이 '죽움의 계곡'을 무사히 지나갈 수 있도록 지원하고 있다.



공개 심사가 유전자치료제에 대한 신뢰를 얻을 수 있다는 김 교수는 "공개 심사를 해야만 현재 선진국에 비해 낙후돼 있는 유전자치료 관련 생명윤리법의 신속한 개정도 가능해 질 것"이라고 강조했다. 


연구자들이 맘 편히 임상실험을 할 수 있는 의약품 제조·품질관리 기준(GMP)을 갖춘 시설 구축도 필요하다. 연구자들이 임상실험을 쉽게 함으로써 기초연구가 바로 치료제 개발연구로 넘어갈 수 있도록 하기 위함이다.


그는 "미국 등 선진국에는 대학과 연구소 등을 중심으로 유전자치료용 바이러스벡터를 생산할 수 있는 비영리 GPM가 수십 곳 구축돼 있어 연구자들이 쉽게 임상실험을 진행한다"며 "기초연구가 바로 개발연구로 넘어갈 수 있다. 우리나라도 올해 처음으로 한 곳이 만들어 질 예정이다. 필요하다면 비영리 기관의 GMP는 계속 만들어져야 한다"고 밝혔다. 


벤처캐피탈의 투자시스템의 선진화도 주문했다. 김 교수는 "우리 벤처캐피탈의 목적은 빠른 시간 내 코스닥 상장만을 목표로 한다. 하지만 유전자치료제 개발은 오랜 기간이 필요하다.  작년에 유럽에서 시판허가를 받은 선천성 면역결핍증 유전자치료제는 1상 임상시험 개시 이후 25년 동안 추가 개발을 했다"며 "벤처캐피탈은 투자만이 아닌 법률, 시장성 등에 대한 자문 등을 통해 기업이 성공할 수 있도록 이끄는데 목적을 둬야 한다"고 말했다. 



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한백수 생명연 박사, 후속 파이프라인 발굴과 기술성 분석 지원



"줄기세포는 신체 대부분에서 분화 가능합니다. 때문에 거의 모든 육체적 질환, 희귀 질환, 퇴행성 질환, 신경계 질환 등 적응증이 많아요. 후속 파이프라인 발굴과 후발기업이 참고할 수 있도록 기술성 분석을 통해 공개할 것입니다. 지속적인 신약개발 생태계를 만들어 갈 예정이고요."


바이오 신약이 미래 먹거리로 주목되며 각국이 적극적인 지원에 나서고 있다. 우리나라 역시 정부, 기업, 연구원, 대학 등이 함께 참여해 생태계 구축과 기업지원에 힘쓰고 있다.


줄기세포 연구의 리더로 꼽히는 한백수 한국생명공학연구원 선임연구원. 그는 마우스 배아줄기세포 배양과 신경세포로의 분화 관련 베테랑이다. 한 박사 역시 신약개발지원센터의 바이오 신약개발 지원과제에 참여하며 첨단 바이오의약품 후발 기업 지원에 총력을 기울이고 있다.


과제 1차년도를 마치고 2차년도에 들어서며 후속 파이프라인 발굴과 기업의 기술 컨설팅 등 신약개발 생태계 조성을 위해 본연의 업무인 연구와 기업 지원으로 더욱 바쁜 일정을 보내고 있는 그를 만나 보았다.



"직접 기업 발굴하며 네트워크 형성, 설문하며 지원 방향 잡아"



 "1차년도에는 해당기업의 기술성을 분석했습니다. 전문가로 구성된 팀이 기술성을 평가하고 각 기업의 파이프라인 기술성도 분석했죠.  비슷한 질환 치료제 개발을 앞둔 기업이 참고할 수 있도록 방향을 제시할 것입니다. 또 질의 응답으로 문제해결에 도움을 줄 예정이고요."


한백수 박사는 지난 시간을 잠시 돌아보며 진행 중인 과제에 대해 설명했다.


줄기세포 분야 연구에만 몰입했던 그가 기업을 지원하는 일은 쉽지 않았다. 그동안 연구에만 집중하다 기업 지원 과제에 참여한다는 것부터 낯설었던게 사실이다. 또 기업지원과제에 참여하면서 연구에 집중하기 어려운 문제도 있었다.


그는 기업과 네트워크도 전혀 없어 처음에는 막막했다고 고백했다. 그렇다고 바이오신약 개발의 중요성을 아는 그로서 생태계 조성을 포기할수는 없는 일이었다. 우선 첨단 바이오의약품 관련 기업 발굴부터 시작했다. 관련 기업과 커뮤니티도 없었던 그는 한국연구재단 과제에 참여한 데이터와 생물학연구정보센터를 기반으로 기업을 발굴하고 네트워킹을 형성하는데 주력했다. 발굴한 첨단 바이오의약품 기업에 직접 설문에 다니며 기업에서 필요로 하는 니즈를 찾고 지원 방향을 잡아갔다.


또 신약개발지원센터에서 보유한 데이터베이스 350개 기업을 바탕으로 생태계 조성을 위한 기틀을 다져 나갔다.


커뮤니티 활동에도 적극 참여했다. 코디네이팅센터를 통해 기업과 대학의 줄기세포 유전자 치료제 전문가와 기술소위원회를 구성, 지난해에는 월 1회, 올해는 분기마다 모임을 가지며 선정기업 마일스톤 점검과 후발 기업 지원을 위해 머리를 맞댔다. 한해에 2번 기술동향 세미나도 마련, 50~60여개의 기업이 참여하며 큰 호응을 얻었다. 그렇게 사업 1차년도가 지나갔다.


한 박사는 "1차년도에는 적응하고 네트워크를 형성하느라 무척 바쁜 시간을 보냈다"면서 " 개인적으로 연구집중도도 떨어지며 심리적 부담도 있었다. 첨단 바이오의약품 후발 기업을 발굴하고 설문조사를 하는 상황에서 기본적인 데이터가 없어 어려움도 많았다"고 토로했다.


하지만 어려웠던만큼 수확도 크다. 그는 "그동안 지적 호기심을 위한 베이직 연구가 대부분이었는데 과제 참여후 기업인들과 만나면서 기업 마인드의 치료제개발, 산업 응용 등 그런면에서 연구 시야가 넓어졌다"고 밝혔다.


그러면서 그는 "바이오 산업은 미래 먹거리로 선도적인 기초 연구도 중요하다. 현재의 먹거리를 위한 기술지원과 미래를 준비할 수 있는 연구를 병행하기 위해 시간을 쪼개가며 고민하고 있다"고 덧붙였다.




줄기세포치료제 개발 후발 기업 본격 지원 나선다 



한 박사는 올해 하반기부터 과제 2차년도에 들어서며 좀더 구체적으로 기업 지원에 나서고 있다. 그는 줄기세포를 배양하고 유전자에 따라 어떤 매개체(바이럴벡터)를 사용하고 전달할지 컨설팅하고 역할을 맡았다.


줄기세포는 원시단계의 세포로 근육, 뼈, 내장, 피부 등 어떤 기관으로도 전환할 수 있는 분화능력을 갖고 있다. 이는 배아를 이용한 배아줄기세포와 골수세포를 이용한 성체줄기세포로 나뉘는데 줄기세포를 특정환경에서 분화하거나 증식해 환자에게 주입, 손상된 세포와 조직의 기능을 대체하는 유전자치료제로 활용된다.


한 박사에 의하면 우리나라에서 주로 연구되는 분야는 성체줄기세포 치료제다. 성체줄기세포는 배아줄기세포치료제보다 안전하지만 분화에 한계가 있어 치료제로도 일부분에서만 가능한게 단점이다. 배아줄기세포는 모든 세포로 분화되는 장점이 있지만 증식력이 좋아 지나치면 암으로 이어질 수 있어 안전성 문제가 남아 있다.


현재 국내외에서 줄기세포치료제로 허가된 제품은 7개, 그중 4개가 국산이다. 한 박사는 "우리나라는 성체줄기세포를 이용한 치료제 개발에 경쟁력이 있다. 황우석 박사 사태 이후 배아줄기세포 연구는 사실상 중단됐다"면서 "줄기세포 관련 기술 중 배양과 역분화줄기세포 제작 기술, 신경세포 관련 분화기술 등을 후발 기업에 대한 기술적 지원을 하고 있다"고 설명했다.


그는 이어 "글로벌 첨단바이오의약품 기술 개발사업에 선정된 메디포스트, 신라젠, 제넥신, 코오롱 생명과학 4개 기업은 오랫동안 꾸준한 투자와 개발을 통해 결과를 내고 이미 제품 임상을 진행하고 있어 그들을 직접 지원하기는 어렵다"면서 "그들 기업의 연구과정에서 나오는 후속 파이프라인과 후발 기업을 위한 구체적인 기술 보급과 분석 지원으로 첨단 바이오의약품 개발 생태계를 만들어 가는 것"이라고 역할을 강조했다.


한 박사는 글로벌 동향에 대해서도 언급했다. 그에 의하면 우리나라는 성체줄기세포 연구에 앞서있고 일본은 성체줄기세포가 뿐만 아니라 배아줄기세포치료제 개발에 집중하며 이분야를 선도하고 있다. 특히 일본은 신약의 경우 개발에서 임상 1, 2, 3상까지 10년 이상이 소요되는데 재생의료법을 제정해 안전성이 확보된 줄기세포 치료제의 경우 임상기간을 단축할 수 있도록 했다. 중국은 줄기세포 연구에 집중투자하며 우리나라와의 기술 격차가 거의 없는 실정이다.


그는 "미국과 유럽도 줄기세포 연구가 활발하며 치료제의 임상기간을 줄이자는 방향으로 가고 있다. 우리는 지난해 6월 법안이 발의됐지만 국회 통과는 실패했다. 올해 11월 다시 발의된 상태"라고 설명하면서 "해외 사례도 중요하지만 치료제와 법안 등 사람의 생명과 직결되는 경우 환자의 안전과 인권이 가장 중요하다. 그런 것들이 보장되는 상태에서 법안이 통과되어야 한다"고 역설했다.

Posted by 코디네이팅센터

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장인진 서울대병원 교수팀, 첨단바이오의약품 '임상개발단계' 지원

기업-임상시험 연구자 ‘가교역할’...“기업간 긴밀한 소통으로 맞춤형 자문”


인구의 고령화와 헬스케어 수요가 늘어나며 제약과 바이오산업의 성장세가 가파르다. 우리 정부는 화장품과 제약, 의료기기 등 수출을 2020년까지 2배 늘리고 일자리를 18만개 늘려 바이오헬스 7대 강국으로 도약한다는 계획을 내놓기도 했다.


특히 줄기세포치료제와 유전자치료제 등 제3세대 바이오의약품은 태동기로 기술을 선도하기 위해 세계 각국의 투자가 집중되고 있는 가운데 보건복지부와 미래창조과학부가 공동으로 '글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업' 과제를 지원하고 나섰다.


여기에 선정된 ▲메디포스트 ▲신라젠 ▲제넥신 ▲코오롱생명과학 등 4개 기업은 주관기관으로 선정돼 3년간 400억 원의 연구개발 지원을 받는다. 글로벌 첨단바이오약품 기술사업에 도전장을 내민 4개 기업의 행보가 주목되는 이유다.

 

잘 드러나지 않는 곳에서 국내 바이오벤처의 해외 진출을 물심양면으로 지원하는 연구팀이 있다. 장인진 서울대학교병원 임상약리학과 교수팀이다.

 

장인진 교수팀은 서울대 임상시험센터에서 국내 제약사의 초기 임상개발단계에 다양한 지원을 통해 노하우를 쌓아왔다. 실제 허가 받아 시판 중인 많은 약이 서울대 임상시험센터의 임상개발단계를 거쳤다.

 

장 교수는 지난 경험을 살려 글로벌 첨단바이오의약품 기술개발 사업에 참여하고 있는 4개 기업의 유전자치료제, 줄기세포치료제에 대한 ▲임상개발 ▲연구개발 자문 ▲메디컬 모니터링 등 각 기업에서 필요로 하는 니즈를 파악해 지원하고 있다.

 

특히 해외에서 유전자치료제와 줄기세포치료제를 개발하고 허가받은 사례들을 조사하고 분석해 국내 회사에 소개하는 일도 담당하고 있다.

 

필요시에는 해외임상회사에 위탁해 의약품 허가과정 또는 사업화과정의 요건과 전략을 공유하기도 한다. 4개 기업이 정부지원을 받아 연구를 진행하는 만큼 기업이 얻게 되는 다양한 경험과 노하우를 후발기업에 전수할 수 있도록 모니터링 해 공유하는 역할도 맡고 있다.

 

장인진 교수는 "우리 역할이 첨단바이오의약품 개발에 직접적인 영향을 미치지는 않지만 국내 회사 중 선두주자들이 궁금해 하고 필요로 하는 부분에 자문을 해 주는 것, 이를 바탕으로 후발주자들이 좀 더 효율적으로 첨단바이오의약품을 개발할 수 있도록 임상 사례와 성공 노하우를 전파하고 성과를 확산하는 것이 우리 역할"이라고 말했다.

 

기업과 긴밀한 소통, 글로벌 바이오벤처로 이끈다

 

"신약개발의 성공유무를 판단하는 것은 어렵지만 임상을 통해 첨단바이오의약품의 가능성이 점점 커지는 과제들을 보는 것은 굉장히 기쁜 일이다. 기업이 계획 중인 개발전략을 통해 연구개발 가치를 높일 수 있을 것으로 기대된다."

 

장인진 교수는 기업들에게 신약개발 관련 다양한 정보를 제공하기 위해 전문가 초청세미나를 개최하고 있다. 올해 2차례 개최했으며 향후 정례화해 꾸준히 정보를 제공할 계획이다.



 세미나에서 장 교수는 기업과 임상전문가의 가교역할을 했다. 세미나를 인연으로 공동연구를 시작한 기업이 나타난 것.

 

“지난 6월 김범석 서울대 혈액종양내과 교수와 채종희 소아과 교수를 초청해 면역치료제와 희귀질환 강의를 진행하는 과정에 여러 기업의 개발팀 관계자가 활발하게 소통했다. 최근 참여기업 중 한 곳이 계획 중인 새로운 차원의 임상시험 연구자를 소개받아 개발계획과 임상시험 수행에 참여 중이다.”

 

그는 "임상개발에 관련된 직접적인 노하우와 경험을 전해주는 것 외에 우리가 가진 전문가 네트워크를 좀 더 확산시키고 기업에 연결해 주는 것도 매우 큰 의미를 가진다"며 "기업들의 관심주제를 가지고 지속적으로 세미나를 개최할 계획”이라고 말했다.

 

장인진 교수는 각 회사들의 마일스톤(milestone, 프로젝트 관리)을 체크해 구체적으로 진도관리와 컨설팅이 가능하도록 틀을 만들도록 지원한 것을 가장 큰 성과로 꼽았다. 기업의 분기별 성과를 분석하고 과제 진행이 잘되고 있는지 모니터링 하는 등 강점과 취약점을 분석하며 정량적으로 체크할 수 있을 것으로 기대된다.

 

앞으로 장인진 교수팀은 기업과 긴밀하게 소통하고 과학적 논의를 통한 기업 맞춤형 제안과 자문을 할 계획이다.

 

그는 "우리나라 유전자와 줄기세포 관련 기술력은 최근 몇 년 사이 발전했고 외국과 비교해 결코 떨어지지 않는다고 생각한다"면서도 "그렇지만 아직 임상개발 현황은 초기단계로 여러 경험과 노하우가 필요하다. 이번 프로젝트에서 외국의 다양한 사례를 제공하고 성공적인 신약개발을 위해 서울대병원과 임상시험센터가 필요로 하는 일을 적극적으로 찾아 회사를 자문하고 새로운 전략을 제안할 것"이라고 말했다.

 

이어 그는 "또 다른 후발기업들이 우리가 연구한 내용을 참고할 수 있도록 할 것"이라며 "기업의 사정상 구체적인 약물이름이나 특정 내용을 상세히 전해주기는 어려울 수 있으나 이번 프로젝트에 참여하는 기업들의 개발과정을 종합하는 과정에 약물의 기전이나 대상 질환 등 비슷한 내용을 카테고리별로 정리해 후발기업에게 전달할 수 있도록 하겠다"고 덧붙였다.

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