글로벌 첨단바이오의약품 기술개발 사업 3년 성과 정리

염선분 CoGIB 사무국장 "신약 개발 분야의 우수 사례로써 지속되길"



과학기술이 발전함에 따라 ‘삶의 질’ 평균과 기대치가 높아져 가고 있다. 특히 가장 직접적으로 연관되어 있는 헬스케어 부분은 기술적으로도, 경제적으로도 차세대 미래 먹거리 중 핵심으로 급부상하고 있다.


그러나 제약∙바이오산업의 특성상, 개발부터 시장에 나오기까지 기나긴 시간, 막대한 비용, 수많은 인∙허가 과정 등이 필요하고, 이 과정 속 '신약'이라는 이름으로 세상에 나오는 의약품은 극히 일부에 지나지 않는다.


때문에 제약∙바이오 회사는 정보 공유에 있어 소극적일 수밖에 없으며, 이는 새롭게 신약 개발에 도전하는 중소기업 및 벤처기업에겐 크나큰 문턱으로 작용한다.  국가 차원에서 중소∙벤처기업의 지속성장 가능한 생태계를 만들어 주어야 함에도 불구하고 이러한 환경 조성은 어려운 상황이다.


하지만, 이러한 생태계를 가능하도록 하고 연결고리 역할을 하고 있는 것이 '글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업(이하 기술개발사업)의 코디네이팅센터(이하 CoGIB)’라 할 수 있다.


한국 글로벌 첨단바이오의약품은 CoGIB으로 통한다


기술개발사업은 지난 2015년 미래창조과학부(現 과학기술정보통신부)와 보건복지부가 수립한 한국형 바이오 미래전략이다. 총 3년의 사업기간 동안 약 400억 규모의 정부자금이 지원되는 사업으로써 7월 31일 사업이 공식 종료되며 CoGIB은 사업 성과관리 등을 위하여 2019년 1월 31일까지 유지된다.


기술개발사업은 줄기세포치료제를 개발 중인 메디포스트, 유전자치료제를 개발 중인 신라젠, 제넥신, 코오롱생명과학 등 총 4개 기업이 참여해 글로벌 임상 2, 3상 및 후속 파이프라인의 IND 승인을 목표로 수행하였고, 글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(CoGIB)이 연구지원과제를 수행하였다.


기존 정부연구과제 사업들은 정부와 전문기관 및 참여기업 사이에서 과제가 진행된다. 기존의 익숙한 과정에 따라 연구과제를 진행하고, 연구비 지원과 결과물 보고 체계도 전문기관을 통하여 이루어진다. 이런 가운데 CoGIB의 첫 등장은 낯설고 불편했다.


CoGIB은 정부와 참여기업 사이에서 체계적인 일정관리, 성과관리, 연구과제 지원 및 적정성 검토를 통한 연구비 지급 등을 통해 기술개발사업의 종합적인 운영을 도맡았다. 중간관리역으로서 완성도를 높이는 조율자로서의 역할이었다.


글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업을 처음부터 함께 한 염선분 CoGIB 사무국장은 참여기업을 비롯해 기술개발사업을 위해 함께 노력한 前(전)∙現(현) 모든 구성원에게 감사의 뜻을 전했다.



염선분 CoGIB 사무국장은 "기존에 없던 성과관리를 하는 CoGIB이 생김으로써 초기엔 사업 진행과정 속에 기업의 불만이 많을 수밖에 없었다"며 "사업을 함께 진행하며 성과관리 이전에 참여기업의 애로사항을 해결해 주는 적극적인 조력자로 나서면서부터 서로의 역할과 입장을 이해하는 파트너로 발전했고, 짜임새 있는 기술개발사업의 틀을 갖춰 나갈 수 있었다"고 말했다.


CoGIB은 참여기업에 대한 성과관리 및 연구지원 뿐만 아니라 글로벌 첨단바이오의약품의 지속 성장 가능한 생태계 조성에서도 다시 한 번 빛났다. 


CoGIB은 '포캐스트 포럼', '미니워크숍', '오픈 이노베이션-라이선싱 링크 미팅' ‘IND 준비를 위한 Pre-컨설팅’ 등을 개최하며 기술개발사업 참여기업들과 첨단바이오의약품 관련기업들 간의 유기적인 네트워크를 형성했다.


특히 가장 활발한 활동을 보여준 것은 미니워크숍이다. 지난 2016년 7월 신라젠을 메인으로 한 미니워크숍을 시작으로 총 12회의 행사가 이루어졌으며, 마지막 13회 행사를 앞두고 있다. 미니워크숍은 4개의 참여기업 뿐만 아니라 MSD, KB인베스트먼트, 브릿지바이오 등 각 분야의 선두주자들이 함께 하는 최신 글로벌 임상 경험이나 노하우뿐만 아니라 투자 및 라이선싱 노하우도 후발기업에게 직접 전달하는 시간을 가졌다. 


소규모로 시작해 어느덧 CoGIB의 간판 행사가 된 미니워크숍. 특히 질의응답 시간은 시간이 부족할 정도로 정보공유가 활발하다.



염 사무국장은 "분야의 특성상 정보 공개 및 유출에 민감할 수밖에 없었다"며 "미니워크숍에서 참여기업들의 열띤 질문과 뜨거운 분위기 때문에 선도기업의 정보를 공유하는 문화가 정착될 수 있었고, 이에 따라 적극적인 정보 네트워킹이 이루어져서 오히려 더 많은 아이디어의 시너지가 일어났다"고 말했다.


CoGIB은 이외에도 Bio Korea, Bio US 등 글로벌 첨단바이오의약품 분야의 컨퍼런스, 전시회 등에 참여해 성과 홍보는 물론 투자 설명회, 네트워크 교류회 등을 이어갔다. 또한 사업 기간 동안 공유된 모든 정보들은 전략보고서 및 온라인 뉴스레터로 제작돼 관련 기업 및 연구자에게 제공되고 있다.


◆CoGIB 노하우, 글로벌 첨단바이오의약품 기술개발 발판으로


CoGIB은 2019년 1월까지 연구지원과제를 진행하며 기술개발사업의 모든 노하우를 정리해 성공사례집, 전략보고서 등으로 출간할 예정이다. 왼쪽부터 성재준 주임연구원, 염선분 사무국장, 강조아 주임연구원, 정송 주임연구원.



CoGIB이 안정적인 형태를 갖추고 본격적인 활동에 들어가기 시작했지만, 문제는 시간이었다. 연구과제는 2018년 7월, 연구지원과제(CoGIB)는 2019년 1월에 공식 종료가 된다. 3년이라는 시간은 실제 평균적으로 소요되는 개발 기간과 비교하면 짧다.


구성원들의 아쉬움도 크다. 강조아 CoGIB 주임연구원은 "관련 기업, 연구기관 등에서 CoGIB의 존재감이 나타나며 탄력을 받기 시작했다"며 "앞으로도 더 알려 나가야 할 곳이 많은데 기술개발사업이 종료되어 아쉽다"고 말했다.


정송 CoGIB 주임연구원은 "본 사업을 통해 3년간 쌓아온 연구기관 및 CoGIB의 핵심 노하우를 다양한 성과보고서와 성공사례집에 담아서 사업 종료 후에도 바이오업계 종사자분들의 실무에서 반복되는 어려움을 줄여드릴 수 있도록 도와드리고 싶다"고 말했다. 


필요성이 두드러지게 나타난 곳은 후속기업이다. 상대적으로 경험과 노하우가 부족한 후속기업들은 CoGIB 네트워크의 가장 큰 수혜자라고 볼 수 있다. 대표적으로 인허가 제도의 대표 관문으로 꼽히는 'IND(임상시험계획 승인신청)'이 있다.


CoGIB은 기업들을 대상으로 Pre-컨설팅을 진행, IND를 비롯한 허가 제도의 어려움을 해소했다. 염 사무국장은 "승인에 필요한 서류 미비는 물론, 아예 준비 단계 및 규정을 모르는 기업들이 대다수이다"며 "경험 및 전문가 부족 인해 IND 준비에 어려움을 겪게 되고, 시간과 비용을 많이 소모하게 된다"고 말했다.


그는 이어 "정부와 기업 사이에 존재하는 인식의 차이를 정확하게 짚어주고 전략적으로 기술개발을 진행할 수 있도록 도와주는 상담역 및 코디네이터의 존재가 필요하다"며 "CoGIB이 글로벌 첨단바이오의약품 분야의 우수 사례로써 형태가 지속되고, 선순환 구조가 만들어지길 바란다"고 강조했다.

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2018 BIO KOREA 9일~11일 코엑스서 개최

글로벌 첨단바이오의약품 컨퍼런스 및 네트워크 교류회 개최

세포·유전자 치료제 글로벌 규제와 인허가 전략 컨퍼런스 진행 



“과거에는 의약품을 제조하면 규제 당국의 지시가 내려올 때까지 기다리는 방식을 따랐지만 지금은 능동적으로 규제 당국과 만나서 문제를 해결할 계획을 세워야 한다.” (팀 페리스 ERA Consulting 디렉터)


“일본은 제품 안전성에 대한 모든 것을 알고 싶어 한다. 치료제를 출시할 때 절대로 안전에 문제가 있으면 안 된다. 내 경험으로 치료제를 승인받기 위해 2년 동안 끊임없이 정부 관계자를 만나 치료제 안전성을 설명하고 설득시켰다.” (콜린 노빅 CJ Partners 디렉터)


“CAR-T 치료제가 미국 시장을 장악할 것 같다. 약효는 물론 안전성이 중요하다. 문제점은 안전성에서 생긴다.” (광 가오 Axteria Biomed Consulting 대표 컨설턴트)


“바이러스 벡터 생상공정이 엄청난 기술로 빠르게 발전하고 있다. 벡터 생산 규제는 이해하기 쉽지 않다. 그러나 오히려 이것이 기회가 되기도 한다. 생산자들이 먼저 규제 당국에 방향을 제시할 수 있다.” (필립 스미스 Cobra Biologics 마케팅 디렉터)


오송첨단의료산업진흥재단(이사장 박구선) 신약개발지원센터 내 글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(CoGIB, 센터장 이태규)는 지난 5월 9일부터 11일까지 서울 코엑스에서 개최된 2018 BIO KOREA(이하 바이오 코리아)에서 첨단바이오의약품 관련 기업 육성 및 성과 확산을 위한 '글로벌 첨단바이오의약품 컨퍼런스'와 국내∙외 관련기업 및 관련기관과의 정보 교환을 위한 ‘네트워크 교류회’을 개최하였다. 


글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업은 줄기세포치료제 및 유전자치료제 분야 국내기업의 글로벌 도약을 위해 보건복지부 및 과학기술정보통신부가 공동 출연해 2015년부터 3년간 연구비 약 400억원을 지원하고 있다. 


5월 9일부터 3일간 일정으로 서울 코엑스에서 열린 바이오 코리아에는 19개 컨퍼런스 세션이 진행됐다. 그 중 2일차 10일 오전, 오후, 3일차 오전으로 진행된 ‘'글로벌 첨단바이오의약품 컨퍼런스'는 발표장에 빈자리가 없을 정도로 인기를 모았다.  '글로벌 첨단바이오의약품 컨퍼런스'는 글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터에서 글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업의 관련기업 육성 및 성과확산의 일환으로 개최하였다.


'글로벌 첨단바이오의약품 컨퍼런스'에서는 ‘세포·유전자 치료제 글로벌 규제 및 시장전망’, ‘세포·유전자 치료제 인허가 대응전략’, ‘세포면역치료제의 IP 분쟁 및 대응전략’ 등 3 Session으로 진행되었다.



5월 10일 코엑스 317호에서 ‘세포·유전자 치료제 글로벌 규제 및 시장전망’과 ‘세포유전자 치료제 인허가 대응전략’ 세션이 진행됐다.



이날 우리나라를 비롯해 유럽, 미국, 일본, 중국에서 온 연사들은 각국 세포·유전자 치료제 규제 가이드라인, 제품 허가 주의사항 등을 소개했다.



일본·중국 바이오 시장 커진다··· 신기술 안전성 챙겨야



‘세포·유전자 치료제 글로벌 규제 및 시장전망’ Session에서는 바이오의약품 컨설팅 전문가들이 제시한 세포·유전자 치료제 규제 대응법이다. 이들은 공통적으로 의약품 ‘안전성’과 규제 당국과의 ‘소통’을 강조했다. 


이승진 메디포스트 본부장

첫 연사로 나선 이승진 메디포스트 본부장은 한국 세포·유전자 치료제 동향을 발표했다. 


이 본부장은 “한국에서는 2011년도부터 줄기세포 치료제가 등장했는데 이 제품들은 이전에 나온 제품들을 제치고 이미 2016년 생산량 기준 판매량 상위 10위에 포함됐다”고 말했다. 이 본부장은 메디포스트에서 개발한 카티스템(CARTISTEM) 치료제도 소개했다. 


카티스템은 동종 제대혈유래 중간엽줄기세포를 주성분으로 하는 의약품으로 퇴행성 또는 반복적 외상으로 인한 골관절염 환자(ICRS grade IV)의 무릎 연골결손을 치료한다. 그는 “이 제품은 동종 제대혈유래 중간엽줄기세포 치료제로는 처음으로 세계에서 허가를 받았다”며 “한국에서 전임상, 임상 1~3상, 안전성과 유효성 테스트를 거쳤고 2012년에 시판 허가를 받은 후 7000명이 이 치료제로 시술을 받았다”고 밝혔다.


팀 페리스 ERA Consulting 디렉터

팀 페리스(Tim Farries) ERA Consulting 디렉터는 세포·유전자 치료제 개발 시 주의사항을 설명했다. 페리스 디렉터는 “최근 대세인 유전자 치료제는 한 유전자 부분에만 적용되도록 만들어야 하며 다른 부분을 건드려 종양 유전자가 활성화되지 않도록 주의해야 한다”며 “신기술 규제는 ‘인간에 적용했을 때 안전한지’를 먼저 생각해야 한다”고 조언했다. 


그는 많은 연구자들이 실수하는 부분이 치료제의 ▲항생제 내성 유전자와 암 유발 요소 포함 여부 ▲각 지역 윤리 규정 ▲독성 등이라고 지적했다.


콜린 노빅 CJ Partners 디렉터

콜린 노빅(Colin Novic) CJ Partners 디렉터는 일본 재생의학 조건부 허가제의 특징을 설명했다. 노빅 디렉터는 “조건부 허가제는 의약품의 약효를 필수로 요구하지 않기 때문에 개발자들이 빠르게 승인을 받을 수 있다”면서도 “그러나 안전성이 확보되지 않으면 소용없다”고 강조했다. 


그는 이어 “일본 아베 총리는 일본이 세계 재생의학 수도가 되겠다고 선포하고 규제 분야에서 앞장서기 위해 재생의학 관련 법 2개를 통과시켰다”며 “일본 재생의학 시장이 어마어마하게 커질 것이라고 전문가들이 입을 모은다”고 밝혔다. 


노빅 디렉터는 일본 시장 진출자들을 위해 일본 100개 대학 병원이 연합을 이룬 JSRM(The Japanese Society for Regenerative Medicine)과 재생의학 포럼 FIRM을 추천했다.


밍핑 장 PAREXEL Consulting 부대표

밍핑 장(Mingping Zhang) PAREXEL Consulting 부대표는 중국 세포치료제 시장 공략 전략으로 ‘국내 생산’과 ‘약제 평가국 미팅’을 꼽았다. 장 부대표는 “중국에서 치료제를 생산해 조달하는 것이 훨씬 더 효율적이며 이를 위해 기술이전이 필요하다. 약제 평가국 미팅은 필수이므로 전략을 세워 접근해야 한다”고 설명했다. 


그는 이어 “중국은 혁신 약제를 빠르게 승인하는 제도를 연내 도입할 계획이며 국제의약품규제조화위원회(ICH) 요건이 점점 확대 적용되는 추세”라고 말했다. 장 부대표는 또 세계 제약시장에서 2위를 차지하는 중국시장과 약에 대한 수요는 더 커질 것이라고 내다봤다.



치료제 제조·보관·오염 철저히 관리하고 기록해야



‘세포·유전자 치료제 인허가 대응전략’ Session에서는 바이오의약품 컨설팅 전문가들이 인허가를 위해서는 치료제의 안전성 뿐만 아니라 제조∙보관∙오염 등 철저한 품질관리와 기록을 강조했다. 


광 가오 Axteria Biomed Consulting 대표 컨설턴트

광 가오(Guang Gao) Axteria Biomed Consulting 대표 컨설턴트는 FDA에서 눈여겨보는 키메라 항원 수용체 T세포(Chimeric Antigen Receptor T cell, CAR-T) 치료제의 항목을 짚었다. CAR-T는 환자 혈액에서 추출한 T세포에 암 세포를 공격하는 DNA를 주입해 만든 혈액암 치료제다. 이를 증식해 환자 몸에 넣어주면 정상 세포 손상을 줄이면서 암 세포를 없앤다.


가오 컨설턴트는 “미국 시장에서 주목을 받는 CAR-T는 안전성이 가장 중요하기 때문에 FDA(미 식품의약국)에서도 철저히 검증을 거치고 있다”고 밝혔다. 그는 이어 “미국연방규정집 21 CFR 610에 따라 모든 치료제가 ▲안전성(무균성, 마이코플라즈마, 독성, RCR(Replication competent retrovirus) 확인) ▲정체성(특정 CAR 시퀀스 여부) ▲순도(불순물, 비표적과 표적 정의) ▲효능 등 조건을 충족해야 한다”며 “백혈구분리반출술에 사용하는 세포를 보관하는 장소, 제조 장소, 운송, 백혈구 성분 등을 문서로 모두 기록해야 한다”고 강조했다.


마크 우드 Crown CRO 데이터 서비스 총괄

마크 우드(Mark Wood) Crown CRO 데이터 서비스 총괄은 유럽 규제 환경을 소개했다. 우드 총괄은 “FDA와 비슷한 역량을 발휘하는 유럽의약청(European Medicines Agency, EMA)과 각 국 관할 기관이 함께 유럽 바이오 치료제 시장을 규제하고 있다”며 “먼저 국가별 관할 기구를 이해해야 한다”고 말했다. 


그는 “치료제 승인 비용은 서유럽보다 발틱 국가나 동유럽이 더 싸지만 전문가 층은 서유럽에 더 많다”며 “치료제 개발 초기에는 비용이 비싸더라도 전문가를 포함해서 진행하고 대규모 임상시험 단계일 경우에는 발틱 국가에서 적은 비용에 하는 것이 좋다”고 조언했다.


리차드 어데어 SGS Vitrology 매니저

리차드 어데어(Richard Adair) SGS Vitrology 매니저는 세포 치료제 오염성 테스트에 대해 설명했다. 그가 제시한 테스트 항목은 Identity, 유전적 안전성, 순도(박테리아, 마이코플라즈마)이며 오염원은 소, 돼지, 쥐에서 나타나는 바이러스 등이다. 


리차드 매니저는 “다양한 마커들로 바이러스를 검출해야 한다”며 “qPCR(Real-time polymerase chain reaction)은 비감염과 감염 세포를 모두 다 검출할 수 있고 딥 시퀀싱(deep sequencing)으로는 알려지지 않은 바이러스를 잡아낼 수 있다”고 설명했다. 


그는 이어 “전자현미경으로는 레트로바이러스를, Pert-Assay 기법으로는 광범위한 레트로바이러스 활성도를 민감하게 감지할 수 있다”고 말했다.


필립 스미스 Cobra Biologics 마케팅 디렉터

필립 스미스(Phillip Smith) Cobra Biologics 마케팅 디렉터는 바이러스 벡터의 외주 생산과 품질평가(CMO)에서 주의할 사항을 소개했다. 스미스 디렉터는 “투자자 입장에서 벡터 연구와 제조를 동시에 하기보다 제조를 외주에 맡기는 것이 더 안정돼 보인다”며 외주를 통한 벡터 생산을 추천했다. 


그는 외주 업체를 고를 때는 ▲기술 ▲시스템 ▲비즈니스 모델 등을 고려해야 하며 특히 ‘인적자원’을 자세히 살펴보라고 강조했다. 그는 또 “바이러스 벡터 생산은 복잡한 과정이고 누구도 정답을 가지고 있지 않은 상황“이라며 ”관련 당사자들이 모여 최선의 해결책을 찾도록 해야 한다“고 피력했다.



임상실험부터 국가별 인허가 전략까지, 활발한 토론 이어져



각 Session이 끝난 후에 많은 청중들의 질문이 이어졌다.


박기랑 충북보건과학대학교 교수

박기랑 충북보건과학대학교 교수는 CAT-T 치료제의 cGMP 승인 시에 여러 환자로부터의 샘플을 동시에 배양하여야 할 경우, 각 배양 샘플을 서로 완전격리해야 하는 지를 질문하였고, 교차오염 등의 안전을 위해 상호 격리가 기본적 요구사항임을 답변 받았다. 


구체적으로는 배양실 자체가 서로 다른 곳이 아니더라도 독립된 BSC 와 독립된 배양기를 사용해야 함을 요구한다는 답변이었다. 


서해영 아주대학교 교수

서해영 아주대학교 교수의 세포치료제 배양 시에 Bovine Serum Albumin(BSA)을 사용해야만 하는 경우, GMP 등급의 BSA를 사용할 경우 안전성에 문제가 없는지에 대한 질문에는 광우병(Prion Disease) 등의 처리가 어려운점 등의 안전성 문제가 아직 중요하기에 BSA를 사용하는 것을 추천하지는 않는다는 답변이 이어졌다.

차기원 오송첨단의료산업 신약개발지원센터 수석연구원


차기원 오송첨단의료산업 신약개발지원센터 수석연구원은 이미 승인을 받은 킴리아(Kymriah)나 예스카타(Yescarta)의 경우 미국 등 타국에서 생산한 세포치료제가 GDP(Good Delivery Practice)를 충족할 경우 치료 임상시험 해당국가에서 사용할 수 있는지를 질문했다. 


중국의 경우, CFAD의 규정상 불가하다는 것은 없으나 통관 검역 등의 어려운 문제가 있어 실제적으로는 중국 내 생산을 권고하며, 일본의 경우는 불가하다는 규정이 없어 현재 진행은 가능하나 장래에는 일본 국내생산 추천으로 논의 진행이 있다는 답변이 이어졌다.  유럽의 EMA의 경우 상기 미국 생산 제품의 경우 유럽 내 가능하다. 


두 세션 사이에는 글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(CoGIB)에서 준비한 국내∙외 관련기업 및 관련기관과의 정보 교환을 위한 네트워크 교류회가 열렸다. 교류회에는 세션 연사들을 비롯해 국내외 첨단바이오의약품 종사자들과 CoGIB 과제를 수행하는 기업, 학교, 연구원, 투자자, 컨설팅 기관 관계자 등 70여 명이 참여했다. 


이태규 센터장은 “글로벌 첨단바이오의약품 개발 성공은 보건복지부 및 과학기술정보통신부가의 일관된 공동지원까지 받아 이와 같이 개최될 수 있는 전문가 네트워크 교류와 선순환 생태계조성이 중요하다”고 강조했다. 또한, 이날 참석한 한 기업 연구소장은 “이런 자리에 자주 참여해 많은 사람과 자연스럽게 교류하다 보면 수출 기회를 잡기도 한다”고 밝혔다. 



이태규 글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(CoGIB) 센터장이 네트워크 교류회에서 인사말을 했다.



참가자들은 식사를 하며 자신이 하는 연구를 소개하는 등 정보를 주고 받으며 명함도 주고 받았다. 





차기원 수석연구원은 벨라루스 대사관의 1등 서기관과의 벨라루스의 바이오산업과 임상시험 등의 현황을 듣고 향후 협력을 위해 향후 지속적 논의를 이어가기로 뜻을 모았다.





서해영 교수는 밍핑 장 PAREXEL Consulting 부대표와 이야기를 가지며 세포유전자치료제의 중국 임상 등에 관하여 정보교류를 통하여 그동안의 궁금증을 해소했다.


최지원 신라젠 상무도도 국내∙외 전문가들과의 교류를 통하여 글로벌 임상 3상을 진행하고 있는 펙사벡의 글로벌 임상 진행 상황을 공유하고 홍보할 수 있는 기회를 가졌다.


글로벌 첨단바이오의약품 개발사업에 참여하고 있는 서유석 제넥신 대표이사는 학교 및 기업이  보유하고 있는 기술을 소개 받기도 하였다.  이은주 서울대학교 교수는 보유기술을 소개했으며, 원철희 레모넥스 대표와 민달희 서울대학교 교수는 유전자치료제 전달기술로 사용가능한 자사보유 DDS(Drug Delivery System) 기술을 소개하여 추후 지속적 정보 교류를 이어나가기로 했다.





염선분 CoGIB 사무국장은 “네트워크교류회에 글로벌 첨단바이오의약품 기술개발에 참여하고 있는 메디포스트, 신라젠, 제넥신, 코오롱생명과학의 연구책임자 및 사업본부장이 참여하여 국내 첨단바이오의약품 관련기업과 많은 정보를 교류했다”며 “오늘 컨퍼런스 연사인 미국, 유럽, 일본, 중국의 바이오의약품 컨설팅 관계자와 글로벌 임상을 앞두고 있는 국내 관련기업의 바이오의약품 인허가 궁금증을 해소하는 귀한 자리가 되었다”라고 전했다. 

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CoGIB, 14일 11차 미니워크숍 개최

지성권 신라젠 부사장 "향후 5년 이상을 바라보고 연구 개발 시작"



"롱텀(long-term) 연구인 첨단바이오의약품 개발에 있어 무엇보다 초기 전략 수립이 매우 중요합니다. 초기 전략 수립이 잘못되면 수 천억의 돈이 날아가 버릴 수 있습니다. 최소 5년 이상 멀리 내다보고 연구개발을 시작해야 합니다."


지성권 신라젠 부사장이 지난 14일 서울역 특별 회의실에서 열린 '글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업' 관련기업 육성차원에서 마련된 미니워크숍에서 이 같이 밝혔다. 


글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(센터장 이태규, 이하 CoGIB)가 마련한 이번 행사에서 지 부사장은 신약 후보 물질 개발 및 임상 실험 경험, 노하우 등을 공유하는 시간을 가졌다. 


글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업은 과학기술정보통신부(이하 과기부)와 보건복지부(이하 복지부)가 공동 지원하는 사업으로 글로벌 임상 및 후속 파이프라인 개발을 위해 메디포스트, 신라젠, 제넥신, 코오롱생명과학 등 4개 기업이 참여 중이다. 


이 사업은 2015년 11월부터 2018년 7월까지 3년 간 총 약 400억원의 연구비를 지원하며, CoGIB은 행정지원, 연구지원 및 관련기업 육성과 생태계 조성을 담당하고 있다.



CoGIB 미니워크숍은 빠른 접수 마감시간을 보이며 관련기업 종사자들에게 높은 호응을 얻고 있다.



초반 전략 수립 必···전체 연구 방향 좌우



이날 주제 발표자로 나선 지 부사장은 세계적 제약기업들과 바이오 벤처기업들의 경험과 사례를 분석해 보면 혁신신약개발에 있어서 미래를 바라보는 전략 수립이 매우 중요하다는 것을 강조했다.    


그는 벤처바이오 기업의 경우 임상물질의 연구․개발 전략 수립 과정 중에서 중요한 성공 요인으로 ‘적응증'을 찾아내는 것이라고 강조했다. 그리고 그 적응증이 무엇이냐에 따라 초반 전략과 진행과정이 달라지고, 이는 미래경영전략수립과 미래임상 및 비임상 연구의 큰 그림까지 바꾸게 된다 라고 설명했다.


그는 이어 "초기임상에서 라이센싱 아웃하는 것도 좋은 전략이지만 부가가치가 높은 임상3상을 성공적으로 완주할 수 있는 바이오벤처 기업들이 우리나라에서 꼭 나와서 바이오 산업의 국가 경쟁력을 높이고, 이를 위해 CoGIB을 비롯한 국가적 정책 지원과 신약 개발 생태계 조성이 필요하다"고 피력했다. 


그리고 그는 “바이오 기업이 비임상부터 글로벌 임상3상까지 임상 전 주기를 성공적으로 완주하는 경우 그 기업이 얻을 수 있는 유형가치 및 무형의 지식재산가치가 매우 클 것이고, 이후 후속 파이프라인 개발도 매우 효율적으로 수행될 수 있다고” 말했다.



지성권 신라젠 부사장은 신라젠의 기본 연혁부터 최신 동향까지 열정적인 주제발표를 진행해 참석자들의 기대에 부응했다.



가장 주목받는 이름, 항암바이러스!



지 부사장은 신라젠의 주요 파이프라인과 연구개발 전략을 소개하며 현재 빅파마들이 가장 눈여겨보고 있는 항암제로 '항암 바이러스(Oncolytic Virus)'를 꼽았다.


기존 항암제의 가장 큰 부작용 중 하나로 정상 세포가 훼손됨으로 나타나는 부작용을 꼽을 수 있는 반면에, 항암바이러스는 암세포만 선택적으로 공격,사멸시키는 특성을 가지기 때문에 부작용이 적은 장점을 겸비하고 있다.


아데노바이러스(Adenovirus), 폴리오바이러스(Poliovirus), HSV 등 다양한 바이러스를 이용해 항암 치료제가 개발 중인 가운데, 신라젠은 천연두 박멸의 백신주로 사용되었으며, 우두바이러스로 알려진 '백시니아 바이러스(Vaccina virus)'를 이용해 치료제 개발에 집중하고 있다.



이날 신라젠은 지성권 부사장을 비롯, 최지원 연구소장, 문재희 임상팀장, 배준구 박사 등 총 4명이 참석해 신약 개발 경험 및 노하우를 아낌없이 전수했다.



대표적으로 신라젠은 진행성 간암 환자를 대상으로 간암의 유일한 1차 전신 치료제인 바이엘(Bayer)의 소라페닙(넥사바, Nexavar)과 펙사벡(Pexa-Vec, JX-594)을 함께 투여하는 글로벌 임상 3상을 전세계 17개국 115개 병원에서 진행하고 있다.  그리고 2018년 4월 이후에는 중국임상이 본격적으로 개시되면서 환자등록 속도가 가속화 될 것이다.


펙사벡이 글로벌 임상3상을 통과할 경우 최초의 간암치료 항암바이러스가 된다. 항암바이러스로는 암젠(Amgen)의 '임리직(Imlygic)'에 이어 세계에서 두 번째가 될 전망이다.


최근 신라젠은 백시니아바이러스(Vaccina virus)'를 이용해 신장암 치료제를 개발하기 위하여 리제네론과 공동연구 계약을 체결하였으며 우리나라를 포함하여 미국, 호주, 뉴질랜드에서 펙사벡과 REGN2810(PD-1 억제제)의 병용 임상시험이 곧 개시될 예정이다. 임상1b상임에도 불구하고 89명의 환자를 대상으로 임상이 진행된다. 이로 인하여 병용 효능이 입증되면 매우 의미 있는 데이터를 얻을 수 있으리라 기대한다. 


또한, 미국 국립 암 연구소(National Cancer Institute, NCI), 아스트라제네카(AstraZeneca)와 함께 진행 중인 임상1·2상 역시 주목할 만하다. 아스트라제네카가 제공한 '더발루맙(PD-L1 억제제)', '트레멜리무맙(CTLA-4 억제제)'와 펙사벡을 병용투여하며 대장암 치료제로서 가능성을 입증할 것이다. 



발표 이후 연장된 시간마저 모자랄 만큼 많고 깊은 참석자들의 질문에 신라젠의 최지원 연구소장, 문재희 임상팀장이 열정을 다해 답하고 있다.



신라젠은 소라페닙과의 병용 임상을 포함해 파트너사들과 공동으로 총 7개의 펙사벡 글로벌 파이프라인을 가동 중이다.

출처 : 신라젠 홈페이지, 파이프라인 개요, 적응증 확대 및 병용치료법 개발


발표 이후 참석자들의 질문이 이어졌다.


한 참석자는 "항체들은 어떤 기준으로 선택하는지 알고 싶다. 또 제휴를 맺고 있는지도 궁금하다"고 물었다. 이에 지 부사장은 "내부적으로 포트폴리오가 마련되어 있어 과학적으로, 의학적으로 가장 시너지를 잘 낼 수 있는 항체를 선택한다. 이에 대한 약물은 주로 제휴를 맺어 제공받기도 하지만, 필요하다면 직접 구입해 사용할 수 도 있다"고 말했다.


다른 참석자는 "왜 임상3상을 국내가 아닌 글로벌로 선택했는지 궁금하다"라는 질문을 던졌다. 지 부사장은 "내부적으로도 고민을 많이 한 결과이며, 시간적으로도, 비용적으로도 글로벌을 선택하는 것이 효율적이라고 판단했다. 그리고 전략적으로 필요한 경우에는 한국에서 먼저 임상을 하고 글로벌로 확대할 수 있다" 라고 설명했다. 


그는 이어 "신라젠이라는 기업의 규모에서 파이프라인 7개를 가동하는 것은 사실 쉬운 일이 아니지만, 중요도에 따라, 또 상황에 따라 전략적인 운영과 선택을 통해 지금의 성공이 있었다고 생각 된다" 고 덧붙였다.



이날 참석자들은 연장된 시간마저 모자랄 만큼 많고 깊은 질문을 이어갔다.



염선분 CoGIB 사무국장은 "참여기업에 지원되는 금액은 실제 신약 개발에 필요한 비용에 비하면 작은 돈이지만, 효과적으로 견인하기 위한 윤활유 성격의 지원이며 세계적으로 성공 가능성이 높고 국내 역량 및 잠재력이 높은 기업을 지원하여 이들 기업의 임상 경험과 노하우를 관련 기업들과 공유하여 국내 첨단바이오의약품 산업 발전에 도움이 되기를 희망하면서 이 자리를 마련했다"고 말했다.



활발한 질의응답이 이어진 11차 미니워크숍 현장.








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CoGIB, 지난 12월 13일 '오픈 이노베이션-라이센싱 링크 미팅' 개최


글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(센터장 이태규, 이하 CoGIB)는 지난 12월 13일 용산역 회의실에서 글로벌 첨단바이오의약품 관련기업 육성 및 지속성장 가능한 생태계 조성을 위하여 '오픈 이노베이션-줄기세포치료제 라이센싱 링크 미팅'을 개최했다. 


과학기술정보통신부(이하 과기부)와 보건복지부(이하 복지부)가 공동 지원하는 '글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업'은 글로벌 임상 및 후속 파이프라인 개발을 위해 메디포스트, 신라젠, 제넥신, 코오롱생명과학 등 4개 기업을 선정하여 2015년 11월부터 2018년 7월까지 3년간 총 약 400억원의 연구비를 지원하고 있으며 CoGIB은 이들 기업을 위한 행정지원, 연구지원 및 관련기업 육성을 통한 생태계 조성 등을 담당하고 있다.



염선분 CoGIB 사무국장은 "오픈 이노베이션-라이센싱 링크 미팅은 관련기업 육성을 위하여 기획되었으며 오픈 이노베이션은 2003년 미국 버클리대학의 Henry Chesbrough교수가 제시한 이론으로 내부 기술 및 아이디어뿐만 아니라 내부에 부족한 외부 기술 및 아이디어를 함께 활용하여 발전시킬 수 있다는 혁신이론"이라며 "2000년대 초 가장 잘 활용한 기업으로는 IBM을 꼽을 수가 있으며 IBM은 '이노베이션 잼(Innovation Jam)'이라는 프로그램을 통해 내부 뿐만 아니라 외부의  지식도 활용하여 새로운 아이디어를 창출했다"고 소개했다.


또한 그는 이어 "현재 오픈 이노베이션이 가장 활발한 분야 중의 하나가 바로 제약 분야"라고 말했다. 제약분야는 ①이미 기존의 다양한 의약품이 유통되고 있는 상황에서 ②획기적인 신약을 개발하기 위해서 투자해야 하는 시간과 비용 갈수록 증가하는 추세이며 ③성공확률은 갈수록 줄어들고 있기 때문에 이를 오픈 이노베이션을 통해 극복하려고 하고 있다. 대표적으로 로슈, 화이자, GSK 등이 있다.  


로슈는 특정 질병에 최적화된 학교의 전공학과에 연구비를 지원하고, GSK는 파트너기업에게 펀드를 제공하는 방식으로 연구를 지원하고 신약개발이 본격화되면 GSK의 글로벌 네트워크와 결합한다. 화이자는 본사 연구진을 학교로 파견해 공동으로 연구하며, 결과물에 대한 소유권은 공동으로 하되, 판권은 화이자가 가지는 적극적인 방법을 사용하는 것으로 잘 알려져 있다.




염 사무국장은 이날 미팅의 취지 설명과 함께 지속적인 글로벌 성장을 위한 오픈이노베이션의 중요성 및 이를 지원할 수 있는 CoGIB의 역할을 강조했다. 그는 "오픈 이노베이션의 핵심은 성과를 독점하지 않고 공유하는 것으로 자본과 정보가 부족한 스타트업 기업, 벤처기업이 오픈이노베이션을 통하여 성장할 수 발판을 마련한다는 점에서 상생의 의미와 효율적 측면을 갖는다"고 역설했다.


2017년 8월 30일 노바티스(Novartis)의 '킴리아(Kymriah)'가 미국식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 이는 세계 최초의 CAR-T 세포유전자치료제로 노바티스가 U. Penn.의 기술을 오픈 이노베이션을 통해 기술 이전한 것이다.  


독주도 잠시, 두 번째 CAR-T 세포유전자치료제가 등장했다. 단 2개월 만에 길리어드(Gilead)의 '예스카타(Yescarta)'가 승인을 받았는데, 길리어드 역시 8월에 오픈 이노베이션을 통해 CAR-T 치료제 선두주자인 Kite Pharma에 119억달러(약13.4조원)를 지불하고 M&A하였다.



이 날 미팅은 '줄기세포치료제'를 주제로 개최돼 녹십자랩셀과 SK바이오랜드를 비롯해 셀투인, 스템랩, J&P, 제일약품, SCM생명과학 등 파이프라인 확장을 통한 사업의 다양화를 목표로 하는 줄기세포치료제 개발 기업들이 다수 참석하였으며 이들 기업의 발표 후 참석자간 협업을 모색할 수 있는 네트워킹 시간도 마련됐다.


CoGIB은 미팅을 개최함으로써 ▲관련기업들의 다양한 수요 충족을 통해 선도 및 후속 기업의 동반 성장 ▲하나의 주제에 대해 관심이 동일한 연구자들 간 네트워킹으로써 첨단바이오의약품 개발 시 상호발전적인 협업 구조 구축 ▲오픈이노베이션 활성화 등 시장을 확대하여 발전적이며 지속 가능한 생태계를 조성하고자 한다.


녹십자랩셀


녹십자 랩셀은 NK세포치료제를 기반으로 한 유전자치료제(CAR-NK) 및 줄기세포치료제 개발 프로그램을 운영하고 있다. NK세포를 이용한 항암제 개발에 있어 단연 선두인 녹십자랩셀은 NK세포 후보물질을 포함한 다양한 파이프라인을 보유하고 있다. 특히 초창기 서울대학교로부터 기술이전 받은 줄기세포치료제는 현재 미국, 중국, 일본에 관련 특허를 확보한 상태다. 


간암 등에 대하여 이미 임상시험을 진행하고 있는 유전자치료제와는 달리 줄기세포치료제는 아직 개발단계이지만 지난 2017년 11월에는 NK세포의 대량 생산기술에 대해 미국 특허를 획득하는 등 세포치료제와 관련한 독보적인 기술을 꾸준히 확보해 나가고 있으며 NK세포 치료제의 상용화를 위한 준비에 박차를 가하고 있다. 


2018년 5월 중 줄기세포치료제의 GMP 생산이 가능한 Cell Center가 완공될 예정으로 향후 임상 및 개발 뿐 아니라 초기단계를 포함한 전주기적 단계에서의 라이선스-인(License-In)을 희망하며 독보적 차별성을 지닌 기술을 환영한다고 밝혔다. 또한, 이미 오픈 이노베이션을 통한 라이센싱 경험이 있으며, 서로 윈윈할 수 있는 파트너쉽 구축을 희망한다고 말했다.


SK바이오랜드


SK바이오랜드는 천연원료 생산에 있어서 독보적인 선도기업으로서 현재는 천연물을 기반으로 한 식품, 의약품 및 화장품 등의 개발에 주력하고 있으며 이 외에도 재생의료 관련 의료기기를 개발하고 있다. 


신규 파이프라인 창출을 통한 사업 소재의 다변화로써 꾸준한 매출신장을 목표로 줄기세포 기반 연구를 진행 중이며, 이와 관련해 향후 GMP 시설의 건립까지 계획하고 있다. 


조미향 SK바이오랜드 박사는 "줄기세포치료제, 줄기세포를 이용한 재생의료기기 및 바이오 프린팅 그리고 줄기세포 배양액을 이용한 화장품 등 관심 사업 분야가 다양하다"며 "관련 기술 개발 기업과의 라이센싱을 통해 상용화를 꾀하고 있다"고 밝혔다.


셀투인


셀투인의 강흔수 대표는 이 날 줄기세포의 생산 및 품질관리에 필요한 모니터링 기술에 대하여 설명했다. 그는 "줄기세포 품질관리는 치료제로서의 잠재력을 최대한 활용하기 위해 해결해야 할 주요 기술적 어려움 중 하나다"라며 "이에 대응하여 줄기세포 품질 평가를 위한 혁신적인 플랫폼 기술을 개발하고 있다"고 소개했다.


셀투인에서 최초 개발한 GSHtracer™는 살아있는 줄기세포에서 글루타티온(GSH) 수치를 안전하게 측정할 수 있는 플랫폼 기술이다. GSH는 건강한 줄기세포를 손상시키는 해로운 활성산소종(ROS, Reactive Oxygen Species)과 싸우는 가장 중요한 항산화제의 역할을 하기 때문에 세포의 상태를 확인할 수 있는 중요 지표가 된다. GSHtracer™는 이러한 GSH 변화를 실시간 이미지로 모니터링할 수 있으며, 줄기세포 배양 및 줄기세포치료제 제조에 있어 잠재적인 응용 가능성을 가지고 있다.



스템랩


조유복 스템랩 개발본부장은 줄기세포의 대량생산이 가능한 역분화기술 적용 직접교차분화 플랫폼 기술을 소개했다. 


안전성이 확보된 본 기술로 수초(Myelin)를 재생할 수 있는 희소돌기아교전구세포

(Oligodendrocyte Progenitor Cell)를 이용해 희귀 신경질환 치료제를 개발하고자 하며 현재 다발성경화증 동물모델에서의 치료 효과를 확인한 단계이다.  


뿐만 아니라 줄기세포 배양액 개발 및 엑소좀의 효능 확인 등에 본 기술을 활용할 수 있을 것이라고 설명했다.


J&P


김상태 J&P 대표이사는 이미지 해상도, 조직 침투 깊이 등에서의 월등한 우수성 및 생물학적 안전성을 갖는 줄기세포 추적 시스템에 대해 소개했다. 


그는 "줄기세포 추적을 통해 체세포 이식 치료의 효율성을 높일 수 있다"며 "실제 임상 적용 시 잠재성을 가지고 있다"고 말했다.






제일약품


제일약품에서 현재 개발 중인 파킨슨병 표적 줄기세포치료제는 이미 배아줄기세포를 이용한 연구에서 치료효과를 확인하였고 비임상 GLP는 물론 관련 CMO를 통한 GMP 시설 확보로 안전성을 확보하여 장·단기 활성을 확인한 단계다.


임미선 제일약품 박사는 "설치류 동물모델을 이용한 비임상시험은 완료하였으며 영장류 동물모델에 서의 효능을 확인하고 있다"며 "사실상 R&D는 완성된 단계이며 향후 IND 등을 포함한 이후 단계에서의 공동협력을 원하고 있다"고 말했다.


SCM생명과학


함동식 SCM생명과학 연구소장은 핵심기술인 층분리 배양법과 이를 이용한 맞춤형 줄기세포의 선별 및 배양기술에 대하여 설명했다. 


그는 "현재 급성 췌장염 및 간경변 치료제를 개발하고 있으며, 줄기세포를 이용한 발모제 및 화장품에도 관심이 있다"며 "SCM생명과학의 가장 큰 장점은 자체기술로 확립한 줄기세포 제어/분리 기술로써 효능 및 비용 절감할 수 있다"고 강조했다.



한편 CoGIB은 이번 오픈 이노베이션-라이센싱 링크 미팅을 계기로 관련 기업들이 공동연구, 라이센싱 인/이웃 등의 다양한 형태의 협업을 도모하고 이를 통해 줄기세포치료제 상용화에 박차를 가할 수 있도록 지속적으로 지원할 계획이다. 또한 향후 유전자치료제를 비롯, 시장에서 요구되는 다양한 주제를 갖고 실제적으로 도움이 될 수 있는 자리를 마련할 계획이다.






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CoGIB, 21일 '첨단바이오의약품 포캐스트 포럼' 개최

사례분석·임상전략·정책지원 등 다양한 정보 공유


첨단바이오의약품이 임상 단계에서 희비가 엇갈린다. 환자의 고통을 줄여주고, 막대한 부가가치를 가져다주거나, 반대로 예상치 못 한 아주 작은 오차 하나에 프로젝트가 취소되기도 한다. 신약이 세상에 나오는 가장 중요한 길목인 임상의 동향과 전략을 파악할 수 있는 자리가 마련됐다.


글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(센터장 대행 차기원, 이하 CoGIB)는 지난 21일 서울대학교병원 의생명연구동에서 '임상전략 및 최신동향 분석'이라는 주제로 첨단바이오의약품 포캐스트 포럼을 개최했다.  CoGIB은 과학기술정보통신부와 보건복지부가 주관하는 ‘글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업’으로 선정된 메디포스트, 신라젠, 제넥신, 코오롱생명과학 등 4개 기업의 행정지원, 연구과제지원, 관련기업 육성 등을 업무를 담당하고 있다. 과기부와 복지부는 이들 기업에 내년 7월까지 3년간 총 약 400억원의 글로벌 임상 및 후속 파이프라인 개발을 위한 연구비를 지원한다. 





글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터 염선분 사무국장은 3단계 사업 중에 2단계 사업의 성과인 ▲ 줄기세포치료제 '홀로클라(Holoclar)'와 유전자치료제 '스트림벨리스(Strimvelis)'의 성공요인 분석 보고서 ▲줄기세포치료제/유전자치료제 글로벌 동향 및 전망 보고서 ▲글로벌 첨단바이오의약품 임상 및 인허가 전략 보고서 ▲첨단바이오의약품 산업 백서 ▲바이오의약품 GMP 생산인프라 보고서를 CoGIB Newsletter(e-News & Trends 및 CoGIB report) 등 다양한 온라인 매체를 통하여 배포한 바 있으며 또한, 당일 행사에서도 USB에 담겨져 참석자들에게 배포되었으며, 이들 보고서는 CoGIB 홈페이지(www.cogib.kr)에서도 다운로드가 가능하다고 했다.



계획수립부터 시장진입까지···종합적 개발 전략 必



한백수 한국생명공학연구원 박사

'첨단바이오의약품 성공요인 분석' 발표자로 나선 한백수 한국생명공학연구원 박사는 '홀로클라(Holoclar)'와 '스트림벨리스(Strimvelis)'의 사례를 소개하고 성공요인을 분석했다.


홀로클라는 이탈리아 키에시(Chiesi)사가 개발한 안과용 의약품으로 각막 윤부 줄기세포 손상(Limbal Stem Cell Deficiency, LSCD), 물리적·화학적 손상 등으로 발생하는 각막신생혈관증과 같은 질환 치료에 사용된다.


2008년 이탈리아 21개 임상 센터는 1998년~2007년 사이 진행된 219명의 환자를 치료한 데이터를 바탕으로 GxP(Good X Practice)데이터로 재조정되었으나, 이후 데이터 선별 과정에서 최종 25명의 데이터로 추려지며 임상을 뒷받침하기엔 부족한 상황이 됐다.


한 박사는 "이는 'No dose-finding study'와 'No control groups'에 해당이 되나, 의학적 미충족 수요에 대한 필요성을 지닌 희귀 의약품이므로 조건부 승인을 신청했다"며 "그 결과 연구결과 제출기한, 장기간 안전 및 효능 추적 등 특정 조건을 조치·이행하는 방식으로 조건부 승인이 이루어졌다"고 말했다.


스트림벨리스는 영국 글락소스미스클라인(GSK)가 개발한 세계 첫 줄기세포·유전자치료제로써 아데노신탈아미노효소(ADA) 결핍으로 발생하는 중증·복합면역결핍증(ADA-SCID)를 적응증으로 한다.


스트림벨리스 치료 비용은 59만4000유로(약 7억6700만원)로 환자 입장에선 부담이 될 수 있지만, 평생 소요되는 일반 치료비에 비하면 상대적으로 저렴할 수 있다는 평이다. 즉, 스트림벨리스는 연구개발에 투자된 비용에 비해 수익성은 크지 않은 편이지만, 희귀병 치료제를 개발함으로써 환자에게 희망을 주고, GSK의 평판을 높일 수 있었다는 것이 한 박사의 분석이다.


한 박사는 "홀로클라와 스트림벨리스는 키에시와 GSK의 적극적인 자세가 돋보인 결과다"라며 "단순히 기술만 개발하는 것이 아니라, 임상전략과 시장분석 등 신약과 연관되어 있는 모든 절차를 꼼꼼히 체크하고 신경 쓸 필요가 있다"고 강조했다.



우선은 미국? 임상 트렌드를 읽어라



김무웅 생명공학정책연구센터 박사

'줄기세포치료제/유전자치료제 글로벌 동향 및 전망' 주제 발표를 맡은 김무웅 생명공학정책연구센터 박사는 첨단바이오의약품 개발 전망을 네트워크맵으로 시각화해 참가자들의 이목을 집중시켰다.

김 박사는 KISTI에서 개발한 그리다메드를 이용해 최근 3년간 관련 논문들을 대상으로 타이틀 내 키워드 유사성을 분석해 네트워크맵으로 표현했다. 점과 선으로 연결된 네트워크맵은 특정 질환이 어떤 치료제와 많이 언급되었고, 해당 치료제는 어떤 기술을 기반으로 하는지 등을 확인할 수 있다.


이어 김 박사는 줄기세포치료제와 바이오벤처기업의 성장을 조명했다. 그는 "줄기세포는 치료제 형태가 아니더라도 유전자치료제와 병용하거나, 오가노이드를 개발하는 등 다양한 활용이 가능하다"며 "바이오 3D 장기와 같은 융합산업 분야와 배양액 분석시약, 생산제조장비 등과 같은 플랫폼산업 분야에 어떻게 접목시키느냐가 포인트"라고 설명했다.


그는 이어 "2016년 제2의 바이오벤처 붐이 생겨날 조짐을 보였다"며 "글로벌 대형 제약회사의 적극적인 투자와 의약품 관련업체들의 신규창업이 활발해지며 2000년에 이어 다시 한 번 폭발적으로 성장할 것으로 예상된다"고 분석했다.



첨단바이오의약품 산업백서에서 정부지원 필요 피력



조헌제 한국신약개발연구조합 상무



조헌제 한국신약개발연구조합 상무는 첨단바이오의약품 산업백서를 통해 정부지원이 중점적으로 필요한 기술분야로써 줄기세포치료제는 '기능 조절 물질 발굴 및 최적화 기술'이, 유전자치료제는 '전달물질/벡터 제작기술'이 1순위로 조사되었다고 강조했다.


줄기세포치료제에 대한 정부 지원이 필요한 기술분야는 기능 조절 물질 발굴 및 최적화 기술, 효능 및 안전성 평가, 타깃발굴, 제조기술, 이식기술, 분리기술, 모니터링기술 등이었으며 유전자치료제는 전달물질/벡터 제작기술, 치료유전자 발굴 및 최적화기술, 타깃발굴, 제조기술, 효능 및 안전성 평가, 생체전달 모니터링 등이 제안되었다.


또한 관련 제도개선과 관련하여 '건강보험 급여 적용'이 가장 시급하게 요구된다고 밝혔으며 이 외에도 기존 연구성과 활용 및 전략적 R&D지원, 인허가 제도 개선, 생명윤리 및 임상 관련 규제 개선, 세제 및 자본시장 제도 개선, 인프라 및 전문가 활용 등에 대한 이슈가 제기되었다.


조 상무는 "첨단바이오의약품 분야는 한국뿐만 아니라 전세계적으로 산업을 시작하는 단계에 있으며 막대한 가치가 기대되고 수많은 환자들의 혜택을 받을 수 있을 것으로 예상되는 만큼 적극적으로 육성해야 한다"고 강조했다.



임상에도 전략이 있다



세포치료제 및 유전자치료제를 개발하는 단계에서 적응증 결정 시점에서 어떤 점들을 고려해야 하는지, 희귀의약품으로 지정받아 임상시험은 어떻게 진행해야 하는지 등에 대한 전략이 있다고 한다.


‘글로벌 첨단바이오의약품 임산전략’의 주제에는 세명의 전문가 주제별로 발표를 했으며 약물개발 및 프로토콜 개발 전략과 글로벌 파트너링 및 라이선스 전략은 서울대학교병원 장인진 교수를 대신하여 최예원 연구원, 국가별 인허가 및 임상시험에 관한 규정 절차 및 특성은 임화경 메디팁 상무, 임상시험 게획 및 운영에 대해서는 임현진 씨앤알 리서치 이사가 진행했다.


임화경 메디팁 상무

최예원 서울대학교병원 연구원은 세포유전자치료제 약물 및 임상시험계획서 개발을 위하여 적응증 및 목표 환자 집단 설정이 중요하고, 그에 따른 적합한 임상시험 디자인이 설계되어야 한다고 했다. 또한, 글로벌 파트너링 및 라이선스는 제약 산업에서의 라이선스 및 기술이전에 대한 전반적인 소개, 진행 과정, 고려 사항 등을 중요하며, 약물 개발 단계부터 라이선스를 고려하여 후보물질을 탐색하고 개발을 진행하는 경우, 세포유전자치료제의 라이선스와 관련된 몇 가지 특이사항 등을 고려하여야 한다고 했다. 


임화경 메디팁 상무는 한·미·일·EU의 신약 개발 규정을 비교하며 해외 임상 공략 포인트를 짚었다. 임 상무는 "유럽은 허가과정이 14개월로 알려져 있지만, 실제로는 거의 17개월이 소요된다. 허가에 소요되는 상대적으로 시간이 길다"며 "반면 미국의 경우 일반적으로 12개월, 우선심사는 8개월이 소요되며, 해당 기간이 만료되는 시점에 바로 결과가 나온다"고 설명했다.



그는 해외임상을 준비하는 신약 개발자와 기업에 다음과 같은 노하우도 소개했다. ▲비용을 최소화할 수 있도록 준비할 것 ▲우선 미국을 목표로 할 것 ▲사전/대면 상담 시 수월하도록 언어문제를 해결할 것(비영어권 국가 포함) ▲미국 IDN 승인은 효능보다 안정성을 우선시하는 점을 고려할 것 ▲미국 허가 시 SPA 협정과 희귀의약품 지정 제도를 활용할 것 ▲일본 진출 시 PMDA 심사 요구사항에 대한 준비를 할 것 등이다.


임현진 씨앤알 리서치 이사는 임상 시험 계획은 관계 당국의 승인을 받기 위한 정확하고 신뢰할 수 있는 자료와 결과를 얻기 위해서는 임상시험의 계획, 실시, 모니터링, 점검, 자료의 기록 및 분석, 임상시험결과 보고서 작성 등이 필요하며, 각 단계별 품질관리가 수반되어야 한다고 밝혔다. 임상시험은 하나의 프로젝트로 관리되어야 한다고 설명하며 임상시험 프로젝트의 성공적인 완료를 위하여 단계별 소요시간의 세분화 및 임상시험 종료 일정을 set-up 해야하고 이를 위한 임상시험 계획 및 임상시험 운영에 대한 단계별 가이드를 제시하였다.



전세계 임상허가 속도전, GMP 생산 인프라는 필수



김연수 충남대 교수는 가속화되고 있는 첨단바이오의약품 개발 시장에서 'GMP(Good Manufacturing Practice) 생산 인프라'의 중요성을 강조했다. 첨단바이오의약품 개발엔 필수적인 '벡터'가 사용되고, 벡터 선택에 따라 효능과 속도가 차이를 보인다. 대표적인 예로 주노 테라퓨틱스와 노바티스의 속도전 구도가 바로 이 벡터에 의해 뒤집어졌다고 했다.


김 교수에 "앞으로 품목허가를 앞두고 있는 신약들이 많고, 점점 더 다양해지고 있다"며 "때문에 CMO와 CRO의 인기가 치솟고 있다. 비용은 점점 올라가고, 연단위로 기다리는 경우도 허다하다"며 이를 해결할 수 있는 GMP 시설 지원책이 필요하다고 강조했다.


그는 "미국에서 1995년~2004년 운영된 NGVL(National Gene Vector Laboratories)은 실비만 받거나, 최소비용만 측정해 연구자들을 지원했다. 지금도 NGVB 같은 프로그램이 꾸준히 운영 중이다"라며 "국내에서도 첨단바이오의약품 개발이 활발해지고 있고, 연구자들의 부담을 덜어줄 정책이 필요하다"고 설명했다.


현재 충남대엔 '유전자의약 오픈 이노베이션센터' 구축 사업이 진행되고 있다. 유전자의약 오픈이노베이션 센터에선 신약 특성에 맞는 벡터를 디자인하고, 공정을 거쳐 소·대용량에 따라 생산한다. 또한 유효성과 안전성 검증과정을 거쳐 신약의 완성도를 높여갈 예정이다.





차기원 센터장 대행은 "첨단바이오의약품 개발 시장이 급속도로 성장하고 있는 가운데, 우리나라에 맞는 전략이 필요하다"며 "CoGIB 사업에 참여하고 있는 4개 기업을 비롯해 후속 기업들이 속도를 낼 수 있도록 돕겠다"는 의지를 밝혔다.







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CoGIB, 20일 제8회 미니워크숍 개최

신헌우 MSD 상무, 라이센싱 전략 및 노하우 소개



줄기세포치료제와 유전자치료제 등 바이오신약이 글로벌 시장서 경쟁력을 키워가는 가운데 글로벌 R&D와 라이센싱 과정의 노하우를 공유하는 자리가 마련됐다.


글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(이하 CoGIB)는 지난 20일 용산 기와한정식에서 제8회 미니워크숍을 개최했다.


미니워크숍은 글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업에 참여하고 있는 4개 기업(메디포스트, 신라젠, 제넥신, 코오롱생명과학)을 비롯해 관련 기업 육성과 네트워킹을 목적으로 진행되고 있다.





바이오신약 산업은 오픈 이노베이션 열풍



"어떤 것이 가장 혁신적이고 시장에서 요구 되는지 항상 고민합니다. 특정 기술에 대해 우수한 기업과 연구자가 있다면 협업을 통해 새로운 방향을 찾습니다."


이날 발표자로 나선 신헌우 MSD 상무는 'MSD's Licensing in Strategy(Deal Process, Deal Making Factor)'를 주제로 바이오신약 개발을 위한 해법으로 '오픈 이노베이션(Open Innovation)'을 제시했다.


MSD가 주목하고 있는 분야는 종양학(Oncology)과 전염병(Infection Disease), 알츠하이머, 파킨슨 병 등과 같은 CNS(Central Nervous System, 중추신경계) 계통이다. 발병 원인이 알려져 있지 않거나, 치료 방법이 뚜렷하지 않은 질환일수록 콜라보레이션이 중요시 되는 분야다.


신 상무는 MSD의 주력 면역항암제인 '키트루다(Keytruda)'를 예로 들었다. 키트루다는 PD-1/PD-L1 계열을 이용한 폐암 치료제로 국내 판매가 승인된 제품.


현재 PD-1/PD-L1 계열 면역항암제는 MSD의 키트루다, BMS의 '옵디보(Opdivo)'가 선도하고 있으며, 올해 1월 로슈(Roche)의 '티쎈트릭(Tecentriq)'이 세 번째로 국내 판매 승인을 얻으며 경쟁 구도를 보이고 있다.


신 상무는 "항암 바이러스를 접목하거나, 트리플 콤비네이션도 고려하는 등 새로운 메커니즘과 효과에 대한 관심이 높다"며 "현재 면역항암제의 주된 기전인 PD-1/PD-L1과 CTLA-4 이외에도 많은 기전이 있어 새로운 바이오신약 가능성은 높다"고 말했다.


그는 키트루다에 대해 "어떻게 하면 의사선생님들이 키트루다를 사용하게끔 차별화할 수 있을지 고민한다"며 "메디컬 소사이어티에서 '면역항암제는 키트루다'라는 공식이 되는 것을 목표로 하고 있다"고 설명했다.




제약사들이 가장 어렵게 여기는 임상과 라이센싱에 대한 노하우도 이어졌다.


신 상무는 라이센싱에 대해 "현재 진행 중인 단계와 진출하려는 지역에 따른 전략 수립은 기본"이라며 "이때 'Deal Maker'와 'Deal Breaker'에 대한 이해와 논의가 필수적으로 이뤄져야 한다"고 강조했다.


이어 신약의 효과를 검증하는 임상 단계에 대해선 "미국에서 활용 가능한지가 중요하다"며 "글로벌 임상 단계에서 미국은 거의 기본이 되었다"고 설명했다.


그는 덧붙여 "간혹 효과가 재현이 안 되는 경우가 발생하기도 한다"며 "과학적 증명과 공신력있는 자료를 준비해야한다"고 조언했다.



차세대 바이오신약 주인공은 나야 나!



새로운 정보 교류의 시간도 마련됐다. SCM생명과학, 녹십자랩셀, 셀리드, 아델, 앱클론 등 관계자는 기업 소개와 노하우를 공유했다. 


오형남 SCM생명과학 전무는 2세대 줄기세포 치료제 개발 과정 중 '세포분리기술'에 차별성을 강조했다. 현재 분리기술을 보유하고 있는 곳은 Osiris(미국)와 Mesoblast(호주), SCM생명과학 등 총 3곳이다.


오 전무는 "Osiris와 Mesoblast 기술은 분리할 때 줄기세포가 다른 세포와 섞이고, 이를 치료제로 만들면 효과가 떨어진다"며 "우리 기술은 세포별로 분리가 가능해 100% 고순도 줄기세포를 얻을 수 있다"고 설명했다.


그는 이어 "경쟁 제품인 일본의 템셀(Temcell) 대비 용량은 절반, 투여횟수도 적어 2~4배 비용절감이 가능하다"며 "SCM생명과학만의 자체기술로 글로벌 시장을 목표로 하고 있다"고 말했다.


황유경 녹십자랩셀 연구소장은 차세대 NK 치료제인 'CAR-NK'를 소개했다. 그는 "CAR-T 기술이 가장 핫하지만 비용과 부작용에서 단점이 있다"며 "CAR-NK가 단점 극복과 함께 현저히 높은 효능을 보여주고 있다"고 말했다.


NK 치료제 역시 배양 단계에서 단점을 갖지만, 녹십자랩셀은 자체기술로 이를 극복해 CAR-T와 접목시켜 CAR-NK라는 강력한 차세대 치료제를 준비 중이다. 특히 의사가 선택적으로 항체를 골라 사용할 수 있고, 항체가 없을 경우에도 NK 세포 자체 항체를 응용할 수 있다는 점을 황 소장은 장점으로 꼽았다.


오태권 셀리드 연구소장은 주력 제품인 'CeliVax'를 소개했다. 오 연구소장은 "치료 효과와 함께 시간에서 장점을 가진다"며 "1 Day Process를 통해 월요일에 병원을 방문한다면 목요일에 투여가 가능하다"고 설명했다.


윤승용 아델 대표는 '타우 단백질'을 주 타깃으로 한 알츠하이머 치료제 개발 과정을 소개했다. 알츠하이머 주 원인이 '베타-아밀로이드'와 '타우'로 알려져 있고, 많은 기업들이 베타-아밀로이드를 이용한 치료제 개발에 나섰지만 번번이 실패했다.


윤 대표는 "베타-아밀로이드는 알츠하이머가 발병하기 전부터 쌓이고, 타우는 발병시기부터 쌓이기 시작한다"며 "때문에 베타-아밀로이드는 예방 치료에 적합하고, 발병 이후 치료에는 타우가 더 적합하다"고 설명했다.


그는 이어 "특히 베타-아밀로이드와 달리 타우는 알츠하이머뿐만 아니라 여러 퇴행성 뇌질환과 연관되어 있다"며 "타우를 정복하면 여러 뇌질환 치료의 새로운 솔루션이 마련될 수 있을 것"이라고 말했다.


김규태 앱클론 이사는 항체와 항체클론 연구를 소개했다. 특히 치료제는 항체로부터 만들어지기 때문에 기반기술임과 동시에 응용가능성이 높다.


김 이사는 주력기술로 'Switchable CAR-T' 기술을 소개하며 "항원과 항체 사이에 스위치 개념으로 작용하는 기술로 선택적인 작용이 가능하게 하고, 부작용 중 하나인 무분별한 세포 파괴를 줄일 수 있다"고 설명했다.


CoGIB은 11월 7일부터 격월로 4개 참여 기업과 순서대로 미니워크숍을 개최할 예정이다.

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CoGIB, 2017 BIO US에서 성과 홍보 및 교류


지난 6월 19일~22일 미국 샌디에이고에서 세계 최대 바이오산업 전시 및 컨퍼런스인 '2017 바이오 인터내셔널 컨벤션(이하 BIO US)'이 열렸다. 올해로 24회째를 맞는다. 이 행사는 1993년 설립된 미국 바이오기술 산업기구(Biotechnology Industry Organization)가 주최한다. 미국 주요 도시를 돌아가며 개최되는 가운데, 올해는 미국의 3대 바이오클러스터 중 한 곳인 샌디에이고가 개최지로 선정됐다.


이번 행사는 3,100여개 기업이 1,800여개 홍보부스로 참여한 가운데 16,000여명이 등록, 파트너링은 41,400여건이 성사되는 등 높은 참여와 관심이 나타났다.


국내 기업으로는 삼성바이오로직스, 셀트리온, 코오롱생명과학 등 국내 대표 바이오제약 기업들이 단독 부스로 참여했으며, 한국바이오협회와 코트라(KOTRA)가 공동으로 운영한 국가 홍보 부스 '한국관(Korea Pavilion)'에도 기업 10곳, 지자체 2곳, 기관 2곳이 참여했다.


오송첨단의료산업진흥재단(KBIO) 신약개발지원센터 내 글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(이하 CoGIB)도 한국보건산업진흥원과 함께 홍보 부스를 운영하며 국내 첨단바이오의약품의 성과 및 사례를 전파했다.


홍보관 전경



글로벌 첨단바이오의약품 기술개발사업에 참여하고 있는 메디포스트, 신라젠, 제넥신, 코오롱생명과학 등 4개 기업은 각각의 주력 제품들을 소개하며 관심과 기대를 모았다.


특히 처음으로 BIO US에 단독 부스를 마련한 코오롱생명과학은 퇴행성 관절염 세포유전자치료제인 '인보사(Invossa)'에 대한 대대적인 프로모션 활동을 벌였다. 인보사는 BIO US를 성황리에 마치고, 지난 7월 12일 세포유전자치료제로는 국내 최초로 식약처로부터 판매 허가를 받았다. 현재 인보사는 약 1,000여명 규모의 미국 임상3상 시험을 앞두고 있다.


제넥신의 HPV 치료 백신 'GX-188E'는 한국과 유럽에서 120명의 자궁경부전암 환자를 대상으로 글로벌 임상2상 시험을 진행 중이며, 임상시험 완료 후 기술 수출을 추진할 예정이다. 또한 제넥신은 미국 제약사 MSD의 면역 항암제인 '키트루다(Keytruda)'와 함께 자궁경부암 환자를 대상으로 치료 효과를 확인하는 임상 1b/2상을 준비하고 있다.


신라젠의 '펙사벡(Pexa-Vec)' 또한 BIO US 참가자들 사이에서 높은 인기를 보였다. BIO US에 앞서 6월 초에 개최된 2017 미국임상종양학회(ASCO)에서 펙사벡과 같은 약물의 암 치료 효과에 대해 호평을 받으며 호조를 이어갔다. 펙사벡은 20여 개국, 140여 개 병원에서 600명의 말기 간암 환자를 대상으로 글로벌 임상3상 시험을 진행 중이다.


메디포스트는 퇴행성관절염 줄기세포치료제 '카티스템'의 해외 진출을 목표로 미국에서 임상 1, 2a상 시험 피험자 투여를 완료하고 예후를 추적 중이며 시험이 완료되면 결과보고서를 FDA(미국 식품의약국)에 제출할 계획이다. 또한, 일본과 중국에서도 현지 허가 절차 등을 담당할 조인트벤처를 설립하고 임상시험을 준비하고 있다.


상담


Korea Night 네트워킹



CoGIB은 홍보부스와 별개로 ‘Korea Night’를 운영해 국내외 동향 및 파트너링 사례 발표와 함께 글로벌 네트워킹 구축을 지원했다. 이태규 코디네이팅센터장의 ‘Current Status of Gene Therapy’ 발표를 비롯해 바이로메드, 신라젠, 코오롱생명과학 등 국내 바이오기업들의 사례 발표가 이어졌다.


파트너링 참가 기업을 비롯해 투자사, 연구중심병원, 연구소 등에서 약 130여명이 참여한 Korea Night는 세미나 후 스탠딩 네트워킹을 통해 자유롭게 의견을 나누며 네트워크 확대와 신시장 개척을 도모했다.


1,800여개의 홍보부스와 4일간의 다양한 세미나 등으로 글로벌 바이오 산업에 관한 동향과 이슈가 전파된 가운데, BIO US 기간에만 발행되는 출판물인 'BIO BUZZ'에도 동향 기사 및 전문가 인터뷰가 실렸다. 이 중 유전자치료제 관련 특집 기사(The Second Coming of Gene Therapy by Michael Elsenstein) 중 일부를 소개한다.


위부터 CoGIB 이태규 센터장 발표, 코오롱생명과학 이범섭 부사장 발표


2017년은 결승점이자 시작점


2017년에는 FDA로부터 승인을 받은 첫 번째 유전자치료제가 나올 것이며 또한 향후 5년 이내에 몇 품목 더 승인받을 것으로 예상되고 있다.


초기 유전자치료제 임상시험 참여자인 Jesse Gelsinger의 심각한 면역 반응으로 인한 사망사고 및 프랑스 어린이의 백혈병 발병으로 인해 다소 엄격한 규제 감독이 이루어지고 있으며, 이 분야의 개척자인 Danos는 미숙한 상태의 치료기술을 너무 서둘러 사용하여 그러한 비극적인 사건이 일어났다고 주장하기도 했다.


아직 유전자치료제의 상업적 활용이 본격적으로 이루어지고 있지는 않으나 많은 스타트업의 파이프라인들이 활발히 진행되고 있으며 앞으로는 환자들이 장기간에 걸쳐 지속적으로 혜택을 받을 수 있도록 풍부한 임상 데이터가 나올 것으로 예상된다.


임상 유전학자이자 Third Rock Ventures의 파트너인 Philip Reilily는 의미 있는 임상결과를 얻기 위해서는 적절한 시기에 충분한 양의 세포를 전달할 수 있어야 한다고 주장했다.


위부터 컨퍼런스 참석, 홍보부스관 네트워킹



연구자들은 치명적인 면역 반응을 일으킬 수 있는 기존 방법 대신 안전하고 효과적이라고 입증된 다른 종류의 벡터인 Adeno-Associated Viruses(이하 AAV)로 관심을 돌렸다. 


현재까지 임상 시험에서 1천명 이상의 환자들에게 AAV 기반 치료제가 투여된 것으로 추정되고 있으며 심각한 부작용은 현재까지 보고된 바 없다. 수많은 자연 유래 AAV 외에도 보다 효과적이고 효율적인 유전자 전달이 가능한 새로운 AAV를 개발하려는 노력 또한 진행 중이다.


Spark의 vorttigene neparvovec는 AAV를 사용해 망막의 빛 감지 기능에 중요한 유전자를 제공하도록 설계되어 있으며, 임상시험 결과에 따르면 29명의 환자 중 27명이 치료 후 시력이 개선되었고, 2년 이상 지속됨을 보여주었다고 한다.


또한 Spark는 거대 제약사인 Pfizer와 공동으로 B형 혈우병 치료제를 개발하고 있으며 10명의 환자를 대상으로 한 예비실험 결과는 치료 후 3개월 만에 응고 단백질 인자 IX가 평균 33% 증가했음을 나타냈다. 


이외에도 Biomarin, Voyager Therapeutics에서는 각각 혈우병, 파킨슨과 같은 난치성 질환에 대한 임상을 진행하고 있다. 


최근에는 Lentivirus를 이용해 골수줄기세포에 유전자를 전달하는 효율을 향상시켜 ADA-SCID(Adenosine deaminase severe combined immunodeficiency)로 알려진 병태 치료에 많이 사용되고 있다. Bluebird Bio는 ex vivo Lentivirus 기반 전략을 사용해 β-thalassemia 또는 겸상 ​​적혈구 질환 환자가 헤모글로빈 단백질의 중요한 구성 요소인 기능성 β-globlin으로 적혈구를 생성할 수 있도록 하며 현재 이러한 Lenti-Globlin을 이용한 임상시험은 미국과 유럽에서 승인을 받는 과정에 있다. Lysogene은 LSD 환자에 대한 임상시험을 진행하고 있으며 Orchard는 보스턴 어린이병원의 Alessandra Biffi팀과 함께 변색성 백혈구증으로 알려진 LSD 임상시험을 진행하고 있다.


UPenn은 Biogen과의 거래를 통해 유전자치료제 연구 프로그램에 최대 20억달러의 자금을 조달하는 등 학문적 진보를 상업적 치료법으로 바꾸려는 적극적인 노력을 가속화하고 있다. 


중요한 점은 연구진이 개발 과정에서 잘못될 수 있는 문제들에 대해 잘 대처해 임상 프로그램이 궤도를 벗어나지 않게 하는 것이다. 대표적인 예로 Spark의 B형 혈우병 프로그램은 스테로이드를 사용해 경미하게나마 면역 억제를 유도함으로써 많은 부작용을 가라앉힌 바 있다. 


또한, 유전자치료제는 가격 문제를 안고 있다. 고가의 유전자치료제와 일반 화학약품을 단순히 가격으로만 비교하는 것은 잘못된 비교라고 할 수 있다. 유럽 시장에 진출한 첫 번째 유전자 치료제인 UniQure의 Glybera는 현재 판매가 중지된 상태다. 주된 문제는 고가의 제품 가격보다는 이를 뒷받침하는 임상 데이터가 완전하지 않았다는 점이다. 


따라서 가격 모델은 혜택이 제품이 얼마나 깊이가 있고 내구성이 있는지 충분히 고려해야 하며, 환자 모집단간 균형을 유지해야 할 필요가 있다. 1년에 20명의 아이들만 치료를 받는다면 각각 100만 달러의 비용이 소요된다고 해도 기업의 제품개발비와 비교했을 때 아주 적은 금액이다. 


이것이 바로 유전자치료제를 개발하는 기업들의 마지막 도전 과제라고 할 수 있다. 단일 유전자 돌연변이로 인한 질환은 극히 드물며, 보통의 기업들은 이런 희귀질환에 깊이 관여하지 않는다. 


이를 위해서는 다양한 희귀질환을 대상으로 한 프로그램에 기업과 비영리 단체가 개발 초기단계부터 공동 투자하는 중앙집중식 '하이브리드 모델' 조직이 해결책이 될 수 있을 것이다.

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벤처와 스타트업 시대라고 할 만큼 창업과 투자가 활발하다. 많은 신생 기업들의 발목을 잡았던 '데스밸리(Death Valley)'는 여전히 존재하지만, 계곡을 넘는 기술과 장비가 날로 새로워지고, 또 이를 지원해주는 조력자들도 늘어나고 있다.


특히 바이오 분야는 최근 3년간 벤처캐피탈 업종별 투자 신규투자 금액 1위를 기록하며 대세임을 인증했다. 2014년 2,928억원(17.8%), 2015년 3,170억원(15.2%), 2016년 4,686억원(21.8%)으로 연속적으로 증가하는 모습을 보였다.




그러나 올해 1분기엔 대폭 감소한 모습을 보였다. 한국벤처캐피탈협회에 따르면 2017년 3월까지 신규투자 금액은 491억원으로, 작년 같은 기간 투자된 830억에 비해 300억원 이상 줄어든 것으로 확인됐다.


감소원인으론 가시적 성과 부재가 가장 큰 원인으로 꼽힌다. 이명박 정부 때 결성된 1차 바이오펀드의 성과가 나타나지 않으며 투자자들의 추가 투자 의욕이 상실된 상태다. 이에 투자 관계자들은 넥스트 펀드도 마땅치 않은 상황에서, 불안요소가 많은 바이오 분야의 특성상 '예견된 결과'라는 의견을 밝히기도 했다.


가장 큰 변수 중 하나로는 새정부 출범이 있다. 조기 대선으로 문재인 대통령이 선출된 후 국정 안정화·체계화가 이루어지고 있는 가운데, 대선 공약 중 하나였던 '제약·바이오산업 육성 지원'이 바이오 업계의 기대를 받고 있다. 특히 대통령 직속 '4차산업혁명위원회'가 설치 예정인 가운데 제약·바이오·의료기기 분과의 설립 가능성도 있다.


그렇지만 한편으론 산업관계자들은 10년 가량의 시간이 필요한 신약개발 및 바이오산업은 지속성이 보장되지 않을 경우 효과가 부족할 것이라며, 구체적인 중장기적 계획과 정책이 뒷받침되어야 할 것이라는 의견을 내고 있다.


적극적 투자 시작한 제약사들


출처 : 인터베스트



지난해 국내 제약사의 외부 투자 금액은 사상 최대치를 달성했다. 생명공학정책연구센터에서 발표한 'BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 17-19'에 따르면 지난해 11월 기준으로 국내 상위 10대 제약사의 외부 투자 금액은 2,197억원을 기록했다.


외부 투자 금액은 2012년 529억원, 2013년 471억원, 2014년 269억으로 감소추세를 보이다가 2015년 1,606억원으로 크게 상승했으며, 연이어 최고치를 경신한 모습을 보여줬다. 최근 가장 낮았던 2014년과 비교할 시 8배가 넘는 금액이다.


가장 많은 금액을 투자한 기업은 한미사이언스로 총 1,301억원이다. 이 중 10억원은 3D 현미경 기업 토모큐브에 투자했고, 나머지 1,291억원은 약국 자동화 시스템 개발 업체 제이브이엠을 인수하는 데 사용됐다.


유한양행은 352억원을 투자했다. 파멥신, 소렌토, 제노스코, 이뮨온시아, 네오이뮨테크 등 5개 바이오기업에 투자했으며, 대부분 신약개발을 위한 후보 물질 발굴이 목적이다. 유한양행은 2010년 이후 바이오벤처 등 13개 기업에 1,469억원을 투자하며 활발한 움직임을 보이고 있다.


한독은 제넥신과 네오이뮨테크, 녹십자는 바이오리더스와 아르고스 등 바이오벤처에 대한 투자를 이어가고 있다. 최근 18일에는 메디톡스가 바이오벤처 첫투자로 항진균제 분야 신약 개발 바이오벤처기업인 앰틱스바이오에 20억원을 투자한다고 발표했다.


최근 핫한 3세대 유전자가위 크리스퍼(CRISPR) 분야에서도 오픈 이노베이션 사례도 이어지고 있다. 에디타스 메디슨(Editas Medicine)과 구글 벤처스(Google Ventures), 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)와 노바티스(Novartis), 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 바이엘(Bayer), 그리고 툴젠(ToolGen)과 써모 피셔 사이언티픽(Thermo Fisher Scientific), 녹십자랩셀이 각각 투자와 협력을 진행 중이다. 특히 해외 글로벌 제약사와의 협업이라는 점이 눈에 띈다.


이외에도 로슈(Roche), 화이자(Pfizer), 사노피(Sanofi) 등은 별도로 투자 조직을 구성해 유망 기술을 발굴하고, 바이오벤처에 투자하는 적극적인 모습을 보이고 있다.


장기적 성장을 위해선 오픈 이노베이션과 바이오펀드 적극 활용


바이오산업은 2019년 42.7M 달러 이상의 부가가치를 생산하며 연평균 5.7%의 성장이 예상되고 있다.


그러나 바이오벤처들은 '기술 아이템 부족', '경험있는 경영진 부족', '초기단계 펀딩 부족' 등의 문제에 직면해있다. 앞서 언급했듯 장기간의 연구개발 기간이 필요한 사업 특성상 '재투자'와 '투자 회수'가 힘들기 때문이다.


즉, 지속가능한 바이오벤처 생태계를 달성하기 위해선 체계적인 제도와 안정적인 자금 지원이 필요하다는 뜻이다.



이에 바이오 투자 전문가들은 장기적인 성장을 위해선 오픈 이노베이션을 활용한 전략을 강조했다. 자체적 '폐쇄형 혁신'에서 벗어나 연구·개발·상업화 과정에서 대학, 타 기업, 연구소 등 외부 기술·지식과 결합하는 '개방형 혁신'으로의 패러다임 변화다.


대표적인 장점으론 초기 개발 단계 바이오벤처들의 시행착오를 최소하며 위험을 줄일 수 있다는 점이다. 또한 국내·외 해외 라이센싱, GMP(Good Manufacturing Practice) 인증, 비임상연구 등 필수적인 분야에 대한 전문적인 지원으로 훈련이 가능하다.


또한 단계별로 다양한 파트너십 구성이 가능하기 때문에 자금 조달 및 투자가 유동적이며, 이는 투자자 입장에서도 출구 전략을 마련하는데 도움이 된다.


주요 제약사들이 바이오벤처에 대한 투자를 늘려가는 중이며, 바이오펀드 역시 벤처와 스타트업 창업에 힘을 실어주고 있다.


대표적으로 TIPS(Tech Incubator Program for Startup) 프로그램이 있으며, 지난 15일 중소기업청이 '2017년도 TIPS 프로그램 운영사 선정계획'을 밝힌 상태다. 이외에도 글로벌제약산업육성펀드, 모태펀드, 초기 바이오기업 육성펀드 등이 정부기관과 벤처캐피탈, 엔젤투자사들의 참여로 진행되며 창업과 투자를 돕고 있다.


*관련 내용은 바이오스쿨 카드뉴스에서 확인하실 수 있습니다. <바로가기>


※참고자료

- BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 17-19, 생명공학정책연구센터

- 2017년 3월 Venture Capital Market Brief, 한국벤처캐피탈협회

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기존 의료와 달리 재생 및 복원 가능 ···차세대 성장동력, 국가 차원 투자 ↑


미래 모습을 배경으로 한 SF 영화에서 큰 부상을 입은 등장인물들이 약과 의료기기를 통해 원래의 모습으로 돌아오는 장면이 종종 등장한다. 인공지능, 자율주행 자동차, VR 등의 최첨단 기술들이 발전하며 상상 속 미래 모습들을 현실화하고 있는 가운데, 의료 분야 역시 그 변화 속도가 거세다.


의료 패러다임은 현재 크게 3세대로 구분된다. 절개와 접합 등 직접적인 시술·수술로 치료하는 '외과치료'와 해열제·진통제 등의 약물, 그리고 바이러스에 대항하는 백신 등을 사용하는 '화학치료', 그리고 손상된 인체의 세포와 조직·장기를 대체하거나 재생시켜 기능을 정상적으로 복원하는 '재생의료'가 있다.


지금까지의 의료 패러다임은 한계가 존재했다. 가시에 찔린 손가락은 연고와 밴드로 간단하게 치료가 가능하고, 상처도 금방 아문다. 하지만 큰 사고나 질병에 의한 손상은 수술과 약물로 악화를 막고 일정 수준 복원할 뿐, 완벽한 복원은 거의 불가능하다.


때문에 이론적으로 '완치'라는 궁극적 의료의 실현이 가능한 재생의료가 기존 의료 패러다임의 한계를 깰 수 있다고 평가받고 있다. 특히 당뇨나 치매 등과 같은 난치성 질환의 근본적인 치료가 가능할 것으로 예상돼 기대가 높다.


세포치료제 강세, 빠르게 성장하는 아시아


세계 의료시장에서 어떤 기술이, 어떤 국가가 가장 핫(Hot) 할까?


세계적 시장조사 전문기업 'Markets and Markets'의 조사결과에 따르면 글로벌 재생의료 시장은 2015년 약 138억 달러, 2016년 약 171억 달러의 시장을 형성했고, 2021년까지 494억달러 규모로 성장할 것으로 전망된다.


크게 세포치료, 유전자치료, 조직공학, 면역치료로 구분되는 재생의료 핵심기술들 중 세포치료 기술이 약 51.6%의 비중을 차지하며 강세를 이어가고 있다. 이는 줄기세포 치료연구가 확대되고, 임상시험이 활발해지고 있는 추세와 연관이 있다.


2016~2021년 사이의 연평균 성장률은 23.8%로 전망되고 있는 가운데, 면역치료 기술이 24.6%의 연평균 성장률로 가장 빠른 성장이 기대되고 있다. 특히 Napster의 공동창업자이자 Facebook의 초대 CEO인 Sean Parker가 설립한 파커암면역요법연구소(Parker Institute for Cancer Immunotherapy)는 연구소 40여곳, 과학자 300여명과 협력연구를 추진하는 등 암면역치료에 대한 관심이 증가하고 있음을 보여준다.


세계 지역별 규모로는 북아메리카 지역이 약 48%의 비중을 차지하며 가장 큰 시장을 형성하고 있다. 북아메리카 지역 내에선 미국이 85%, 캐나다가 15%의 시장점유율을 기록하고 있다.


<세계 지역별 재생의료 시장 현황 및 전망(2014-2021년, 단위 : 억달러)>



출처 : Markets and Markets, Regenerative medicines market – Global forecast to 2021(2016.7), 생명공학정책연구센터 재가공



주목되는 지역은 아시아-태평양이다. 2021년에도 북아메리카, 유럽, 아시아-태평양 지역 순의 순위는 변동이 없지만, 아시아-태평양 지역이 25.3%의 연평균 성장률을 보이며 가장 빠른 성장가도를 달리고 있다.


이는 아시아-태평양 지역이 정부 및 민간의 R&D 투자지원이 확대되고 있는 추세를 보이고 있고, 여기에 상대적으로 높은 인구 비중과 증가율에 따른 결과로 분석된다.


유럽의 경우 지난해 글락소 스미스클라인(GlaxoSmithKline, GSK)의 '스트림벨리스(Strimvelis)'가 세계 최초로 줄기세포 유전자치료제로 승인되며 맞춤형 재생의료의 새로운 지표를 제시했다. 가장 비싼 유전자치료제로 알려진 글리베라(Glybera)도 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 기다리고 있는 중이다.


질환별로는 정형외과·근골격계 척추질환 분야가 약 32%의 비율로 가장 큰 시장을 유지할 것으로 보인다. 뒤이어 피부과 질환(18.2%), 심혈관계 질환(11.1%), 중추신경계 질환(10.1%), 종양(4.9%), 당뇨(3.9%) 분야가 시장을 형성할 것으로 예상된다.


<적용질환별 재생의료 시장 현황 및 전망(2014-2021년, 단위 : 억달러)> 

출처 : Markets and Markets, Regenerative medicines market – Global forecast to 2021(2016.7), 생명공학정책연구센터 재가공



국가별 R&D 투자 각축전···가속화되는 재생의료 시장


재생의료 시장이 떠오르며 이제는 기업 차원이 아닌 국가 차원의 지원과 투자가 이루어지고 있다. 국민 보건산업의 혁신과 함께 부가가치성 역시 높기 때문에 국가 기관이 직접 운영하고, 프로젝트를 진행하는 경우도 늘어나고 있다. 일부 국가에선 연구·상용화를 활성화하기 위해 규제와 정책을 개정했다.


전체 시장 중 가장 큰 규모를 차지하고 있는 나라인 미국은 국립보건원(NIH)을 중심으로 연방 정부의 지원이 이뤄지고 있다. 여기에 각각의 주정부별로 자체적인 지원을 하고 있으며, 대표적으로 캘리포니아 주의 경우 2004년 캘리포니아 재생의학연구지원재단(California Institute for Regenerative Medicine, CIRM)을 설립 후 2015년까지 총 30억 달러를 투자했다. 2016~2020년 5년간 약 10억 달러의 연구비를 지원한다.


반면 오바마케어의 가장 중요한 의료 법안이라고 불리는 '21세기 치료법(21st Century Cure Act)'은 지난 12월 상원을 통과했지만 시작부터 일부 관계자의 투자 의혹과 안전성 여부를 지적받았다.


21세기 치료법은  FDA의 까다로운 절차로 산업 발전 속도가 늦어진다는 지적에 의약품과 의료장비의 승인절차를 대폭 간소화·완화하는 내용을 담고 있다. 여기에 연구기금 지원 등의 내용을 포함돼, 미국 재생의료 시장의 판도를 변화시킬 것으로 예상되지만 당분간 각종 악재와 비판을 풀어나가야 할 것으로 전망된다.


<일본의 재생의료법 개정 현황>

출처 : 로벌 기세포재생의료 연구개발진센터 자료 수정



상대적으로 연구 및 상용화가 뒤쳐져 있던 일본은 기존 약사법 개정과 신규 재생의료법 제정을 통해 속도를 내고 있다. 특히 1~3상의 임상 시험을 모두 수행하지 않고, 1상 시험 이후 안정성 검증에 따라 조건부 승인을 통한 시장 출시를 허가해 상용화를 앞당기고 있다. 안정성에 대한 문제는 위험기반 접근법에 따라 체계적으로 관리하며, 낮아진 문턱으로 해외 기업들의 일본 시장 진입을 유도하고 있다.


2015년 일본의료연구개발기구(Agency for Medical Research and Development, AMED)를 설립해 문부과학성, 후생노동성, 경제산업성에 분리돼 있던 예산을 하나로 통일해 효율성을 높였다. 최근에는 재생의료 산업화 TF(Regenerative Medicine Industralization Task Force, RMIT)를 구성해 해외 기업과의 협력관계를 구축하고 있다.


우리나라 역시 속도전에 가세하고 있다. 지난해 김승희 새누리당 의원, 전혜숙 더불어민주당 의원이 각각 대표 발의한 '첨단재생의료법안'이 뜨거운 감자로 떠올라 있다. 해당 법안이 적용될 경우 첨단재생의료 관련 기술·제품들은 현재 약사법의 기준을 적용받지 않는다. 국회 예산정책처는 해당 법안이 제정될 경우 앞으로 5년간 495억원의 비용이 소요될 것으로 전망했다.


그러나 마찬가지로 안전성에 대한 갑론을박이 이어지고 있다. 최소한의 검증절차를 거치지 않아 오히려 국민의 건강을 해칠 수 있다는 반대의견과 전문가로 구성된 첨단재생의료심의위원회를 통해 종합적인 평가 체계를 구축한다는 찬성의견이 대립하고 있다.


<재생의료 시장의 성장, 저해, 기회 및 위협 요인>

출처 : Markets and Markets, Regenerative medicines market – Global forecast to 2021(2016.7), 생명공학정책연구센터 재가공



이외에도 무분별한 개발에 따른 경쟁력 약화, 임상연구 데이터 축적, 환자의 비용 부담, 제약사의 로비 등이 공통적으로 논의되고 있다.


캐나다는 연방정부 산하의 재생의료상용화센터(Center for Commercialization of Regenerative Medicine, CCRM) 운영을 비롯해 적극적인 지원을 하고 있다.


특히 CCRM은 재생의료 연구기관들의 네트워크를 구축하고 있으며, 최근 국내 생명공학기업인 메디포스트와 MOU를 체결했다. 또한 CCRM이 속한 온타리오 주의 경우 지난 12월 소재 대학인 센테니얼 칼리지(Centennial College), 맥마스터 대학교(McMaster University), 세네카 칼리지(Seneca College)와 국내 11개 대학간의 협약을 맺었다. 한국보건산업진흥원과도 MOU를 체결하고 5년간 바이오 메디컬 및 의료 혁신 기술 상용화를 추진한다.


 <세계 재생의료 기업 현황>


출처 : 2015 Annual Report, Alliance for Regenerative Medicine




재생의료 시장의 과제는?···글로벌 융·복합 연구 必


재생의료 시장은 세포치료, 유전자치료, 조직공학 등을 기본으로 광범위하게 넓어진 상황이다. 3세대 유전자가위 크리스퍼(CRISPR-Cas9)를 비롯한 유전자 교정기술과 CAR-T와 같은 면역항암제의 경우, 치료 효과는 높이면서 면역 거부반응은 줄어들게 한다.


또한 인공장기의 경우 오가노이드, 3D 바이오 프린팅 기술과 접목도 활발하다. 기존 외형적인 기능에만 인체 보형물들에서 생체적 기능을 수행하는 인공장기들의 연구가 진행 중이다. 세포를 바이오잉크로 사용하며 거부반응과 이질감을 줄이고 맞춤형 인공장기 제작이 가능하게 한다.


때문에 재생의료는 단순 의료산업 시장에만 한정되는 것이 아닌, 국가의 차세대 성장동력으로 주목받고 있다. 특히 전세계적으로 고령화가 진행되고 있는 상황에서 개인 맞춤형 재생의료는 성장과 함께 성숙될 것으로도 기대받고 있다.


문제점으로 지목받는 윤리적 문제와 비용 문제를 해결하는 것 역시 중요한 과제다. 특히 인간의 배아나 난자를 이용하는 배아줄기세포는 독일, 이탈리아 등의 국가에서 사용 금지인 상황이다. 2012년 노벨생리의학상을 받은 유도만능줄기세포(iPS 세포)가 대안으로 제시됐지만, 배아줄기세포 사용이 불가피한 일부 연구들은 논란이 지속될 것으로 보인다.


비용 역시 만만치 않다. 재생의료가 보편화될 경우 미래의 의료비는 절감될 것으로 기대되지만, 임상연구가 진행되며 소수의 치료제들이 높은 비용을 형성하고 있는 현재로썬 환자에게 부담이 된다.


시간과 비용이 많이 소요되기 때문에 속도가 중요시 되고 있지만, 전문가들은 전략적 R&D 지원과 융·복합 연구가 필수사항임을 강조하며, 체계적 연구 구조를 갖추고, 글로벌 네트워크를 구성해 필요성이 있음을 강조했다.



참고자료

- 재생의료 동향 및 전망(최병헌, BioINpro 21호)

- 글로벌 재생의료 시장 현황 및 전망(김민정·김무웅, BioINdustry No.110)

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앞서 나가는 BMS & MSD, 쫓아가는 바이오·제약 기업들

새로운 기전, 이중 타깃 등 차세대 면역항암제 개발 몰두



바이오신약 시장이 멈출 기미가 없이 가파르게 상승하고 있는 가운데, 가장 대표적인 질병인 '암' 치료제 시장이 돋보인다. 주축은 역시 2013년 사이언스지가 선정한 '올해의 연구(Breakthrough of the Year)'로 선정된 '면역항암제' 분야다.


크게 3세대 항암제로 분류되는 면역항암제는 기존 암세포를 대상으로 하는 1세대 화학항암제와 2세대 표적항암제와는 달리 환자의 면역체계를 강화시키는 방식을 가진다.


화학항암제는 정상세포까지 공격하며 탈모, 구토 등의 부작용을 유발하고, 표적항암제는 시간이 지남에 따라 약제내성이 생긴다는 단점을 가지고 있다. 하지만 환자의 자체 면역체계를 강화시키는 면역항암제는 해당 단점들을 보완하며 항암치료에 새로운 패러다임을 제시했다.


트랜스페어런시 마켓 리서치, 이밸류에이트파마, GBI 리서치 등 다양한 시장조사기관에서 면역항암제 시장에 대한 최신보고서들을 내고 있다. 현황, 성장률, 규모 등의 수치는 조금씩 다르지만 공통적으로 2020~2024년을 기준으로 면역항암제 시장이 본격적으로 자리매김할 것이라 예측한다.



면역항암제 시장을 선도하는 리더는?



그렇다면 현재 면역항암제 시장의 선두주자들은 누구일까?


대표적으로 브리스톨-마이어스 스퀴브(Bristol-Myers Squibb, 이하 BMS)와 머크 샤프 앤드 돔(Merck Sharp & Dohme, 이하 MSD)을 꼽을 수 있다. 


BMS는 2011년 '여보이(Yervoy)', 2014년 '옵디보(Opdivo)'가 각각 FDA(미국 식품의약국)의 승인을 받으며 연이은 매출성장을 보이고 있고, MSD 역시 2014년 '키트루다(Keytruda)'가 승인되며 면역항암제 시장에 한 축을 담당하고 있다.


이 중 옵디보와 키트루다는 피부암인 흑색종과 폐암의 치료제로 국내 식품의약품안전처의 승인을 받으며 판매 단계에 있다. 여기에 지난 1월 13일 로슈(Roche)의 방광암 치료제인 '티쎈트릭(Tecentriq)'이 세번째로 국내 판매 승인을 받으며 PD-1/PD-L1 계열의 경쟁을 예고했다.


국내 제약사들의 도전도 이어지고 있다. 간암치료제 '이뮨셀LC'를 개발한 녹십자셀을 비롯해 한미약품, 대웅제약, 유한양행 등 국내 상위 제약사들이 발빠르게 뒤따라가고 있다.


여기엔 바이오 기업과의 협업이 뒷받침이 된다. 녹십자 목암생명과학연구소의 경우 와이바이오로직스와, 대웅제약은 한올바이오파마와 각각 공동연구에 들어간다. 특히나 1000억개의 항체 라이브러리를 구축한 와이바이오로직스의 경우 다국적 제약회사와 국내 대기업 등에서 러브콜을 받는 중이다.


동시에 암치료 60% 이상의 점유율, 350억 달러 이상의 규모 등 향후 면역항암제 시장의 가파른 성장세는 더욱 치열한 신약 개발 시장을 예측하게 한다.




면역항암제가 끝이 아니다?···차세대 면역항암제 연구



BMS와 MSD가 PD-1/PD-L1 계열의 옵디보, 키트루다로 시장을 리드하고 있지만, 모든 면역항암제 연구가 해당 계열로 집중되고 있는 것은 아니다. 다양한 종류의 암과 암세포들이 존재하듯, 그에 따른 '기전' 역시 다양하다.


현재 대표적으로 연구되고 있는 기전은 PD-1/PD-L1 계열과 CTLA-4 계열이다. 이들은 면역을 억제하는 기전들을 억제하는, 즉 암세포가 T-세포의 공격을 회피하는 능력을 억제하는 기술이 포인트다.


하지만 해당 기전 이외에도 LAG-3, CD137, CXCR4 등 새로운 기전으로의 확대가 이루어지고 있다. BMS/Abbvie의 '엠플리시티(Empliciti)'의 경우 SLAMF7 계열의 기전을 활용한 다발성 골수종 치료제로 암세포의 기전을 억제하는 것이 아닌, 면역세포의 활성화하는 효과를 가지고 있다.


여기에 차세대 면역항암제의 핵심기술로 주목받는 '이중타깃'이 있다. 한 가지 기전에 작용하던 기존의 기술에서 더 나아가 두 가지 기전을 동시에 억제하는 기술이다. 최근 PD-1과 Tim-3을 동시에 타깃으로 삼는 연구 결과가 밝혀지면서 관심이 집중된 상태다.


이에 제약사와 바이오 기업들은 발빠르게 움직이는 중이다. 노바티스(Novartis)는 항-PD-1 항체 'PDR001'과 항-Tim-3 단일클론항체 'MGB453'을 이용한 임상시험을 진행 중이며, 테사로(Tesaro) 역시 항-Tim-3 항체 'TSR-022'를 이용해 임상시험을 진행 중이다.


이 외에도 로슈, 릴리(Lilly), 소렌토 테라퓨틱스(Sorrento Therapeutics), 이뉴머럴 바이오메디컬(Enumeral Biomedical), 심포젠(Symphogen) 등이 이중타깃 항암제의 전임상 시험을 추진 중이다.


한편 큐리스(Curis)는 저분자 억제 접근 방식으로 의료계의 주목 받고 있다. 인도의 레디스 박사(Dr. Reddy’s)의 신약발굴 사업부 오리진으로부터 도입한 'CA-327'은 PD-1과 Tim-3를 모두 타깃으로 삼으며, 대장 및 폐암에서 활성을 보였다는 전임상 결과를 미국암연구협회(AACR) 학술대회에서 발표했다.


큐리스는 이외에도 PD-L1과 비스타(Vista)를 타깃으로 삼는 저분자 'CA-170'이 흑색종과 대장암 종양 라인에서 활성 반응을 보임에 따라 150명의 환자를 대상으로 임상1상시험에 돌입했다.


국내에서도 이중타깃 항암제에 대한 연구가 이루어지고 있다. 지난해 5월 CJ헬스케어는 바이오 벤처 기업인 ANTR과, 10월에는 국립암센터가 ABL바이오와 각각 이중타깃 항암제 공동개발의 협약을 맺었다.


여기에 지난 11일 한미약품은 제35회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 이중타깃항체 기술인'펜탐바디(PENTAMBODY)'를 발표했다. 아직 전임상 단계지만 플랫폼을 마련함으로써 새로운 신약 파이프라인을 구축하겠다는 의지를 보인 것으로 풀이된다.


문제는 시간과 비용이다. 신약개발에 들어가는 시간은 길고, 비용은 크다. 그리고 아직 환자에게도 부작용에 대한 우려가 존재하며, 환자가 부담해야 하는 비용 역시 부담이 크다는 점이 있다. 


앞에서 언급했듯 면역항암제 시장은 급속도로 성장하고 있다. 새로운 기전뿐만 아니라 CAR-T, NK 등 면역세포의 응용방식 역시 다양하고, 항암 백신 시장 역시 급격히 성장하고 있기 때문에 새로운 가능성들이 무궁무진하다는 것이 전문가들의 예측이다.




참고자료 : 글로벌 보건산업 동향 Vol.236, 한국보건산업진흥원, 16.11.28

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